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Expanding and extending gene therapy of monogenic diseases of the haematopoietic system

CORDIS proporciona enlaces a los documentos públicos y las publicaciones de los proyectos de los programas marco HORIZONTE.

Los enlaces a los documentos y las publicaciones de los proyectos del Séptimo Programa Marco, así como los enlaces a algunos tipos de resultados específicos, como conjuntos de datos y «software», se obtienen dinámicamente de OpenAIRE .

Publicaciones

Gene Therapy for β-Hemoglobinopathies (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Marina Cavazzana, Chiara Antoniani, Annarita Miccio
Publicado en: Molecular Therapy, Edición 25/5, 2017, Página(s) 1142-1154, ISSN 1525-0016
Editor: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2017.03.024

Induction of fetal hemoglobin synthesis by CRISPR/Cas9-mediated editing of the human β-globin locus (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Chiara Antoniani, Vasco Meneghini, Annalisa Lattanzi, Tristan Felix, Oriana Romano, Elisa Magrin, Leslie Weber, Giulia Pavani, Sara El Hoss, Ryo Kurita, Yukio Nakamura, Thomas J. Cradick, Ante S. Lundberg, Matthew Porteus, Mario Amendola, Wassim El Nemer, Marina Cavazzana, Fulvio Mavilio, Annarita Miccio
Publicado en: Blood, Edición 131/17, 2018, Página(s) 1960-1973, ISSN 0006-4971
Editor: American Society of Hematology
DOI: 10.1182/blood-2017-10-811505

An Optimized Lentiviral Vector Efficiently Corrects the Human Sickle Cell Disease Phenotype (se abrirá en una nueva ventana)

Autores: Leslie Weber, Valentina Poletti, Elisa Magrin, Chiara Antoniani, Samia Martin, Charles Bayard, Hanem Sadek, Tristan Felix, Vasco Meneghini, Michael N. Antoniou, Wassim El-Nemer, Fulvio Mavilio, Marina Cavazzana, Isabelle Andre-Schmutz, Annarita Miccio
Publicado en: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Edición 10, 2018, Página(s) 268-280, ISSN 2329-0501
Editor: Science Direct
DOI: 10.1016/j.omtm.2018.07.012

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