Expanding and extending gene therapy of monogenic diseases of the haematopoietic system

Información del proyecto

GENE FOR CURE

Identificador del acuerdo de subvención: 693762

DOI

10.3030/693762

Proyecto cerrado

Fecha de la firma de la CE 13 Diciembre 2016

Fecha de inicio 1 Octubre 2016

Fecha de finalización 30 Septiembre 2024

Financiado con arreglo a

• EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)

Coste total

€ 2 445 267,52

Aportación de la UE

€ 2 445 267,52

Coordinado por

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE
France

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Publicaciones

Peer reviewed articles (11)

Innovations Needed for Effective Implementation of Ex Vivo Gene Therapies

Autores: Marina Cavazzana
Publicado en: Frontiers in Medicine, Edición 4, 2017, ISSN 2296-858X
Editor: Frontiers Media SA
DOI: 10.3389/fmed.2017.00029

Gene therapy targeting haematopoietic stem cells for inherited diseases: progress and challenges

Autores: Marina Cavazzana, Frederic D. Bushman, Annarita Miccio, Isabelle André-Schmutz, Emmanuelle Six
Publicado en: Nature Reviews Drug Discovery, Edición 18, 2023, Página(s) 447-462, ISSN 1474-1776
Editor: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41573-019-0020-9

A combination of cyclophosphamide and interleukin-2 allows CD4+ T cells converted to Tregs to control <i>scurfy</i> syndrome

Autores: Marianne Delville, Florence Bellier, Juliette Leon, Roman Klifa, Sabrina Lizot, Hélène Vinçon, Steicy Sobrino, Romane Thouenon, Armance Marchal, Alexandrine Garrigue, Juliette Olivré, Soëli Charbonnier, Chantal Lagresle-Peyrou, Mario Amendola, Axel Schambach, David Gross, Baptiste Lamarthée, Christophe Benoist, Julien Zuber, Isabelle André, Marina Cavazzana, Emmanuelle Six
Publicado en: Blood, Edición 137, 2021, Página(s) 2326-2336, ISSN 0006-4971
Editor: American Society of Hematology
DOI: 10.1182/blood.2020009187

Long-term safety and efficacy of lentiviral hematopoietic stem/progenitor cell gene therapy for Wiskott–Aldrich syndrome

Autores: A. Magnani, M. Semeraro, F. Adam, C. Booth, L. Dupré, E. C. Morris, A. Gabrion, C. Roudaut, D. Borgel, A. Toubert, E. Clave, C. Abdo, G. Gorochov, R. Petermann, M. Guiot, M. Miyara, D. Moshous, E. Magrin, A. Denis, F. Suarez, C. Lagresle, A. M. Roche, J. Everett, A. Trinquand, M. Guisset, J. Xu Bayford, S. Hacein-Bey-Abina, A. Kauskot, R. Elfeky, C. Rivat, S. Abbas, H. B. Gaspar, E. Macintyre, C.
Publicado en: Nature Medicine, Edición 28, 2022, Página(s) 71-80, ISSN 1078-8956
Editor: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41591-021-01641-x

Extensive multilineage analysis in patients with mixed chimerism after allogeneic transplantation for sickle cell disease: insight into hematopoiesis and engraftment thresholds for gene therapy

Autores: Alessandra Magnani, Corinne Pondarré, Naïm Bouazza, Jeremy Magalon, Annarita Miccio, Emmanuelle Six, Cecile Roudaut, Cécile Arnaud, Annie Kamdem, Fabien Touzot, Aurélie Gabrion, Elisa Magrin, Chloé Couzin, Mathieu Fusaro, Isabelle André, Jean-Paul Vernant, Eliane Gluckman, Françoise Bernaudin, Dominique Bories, Marina Cavazzana
Publicado en: Haematologica, Edición 105, 2020, Página(s) 1240-1247, ISSN 0390-6078
Editor: Ferrata Storti Foundation
DOI: 10.3324/haematol.2019.227561

Clonal tracking in gene therapy patients reveals a diversity of human hematopoietic differentiation programs

Autores: Emmanuelle Six, Agathe Guilloux, Adeline Denis, Arnaud Lecoules, Alessandra Magnani, Romain Vilette, Frances Male, Nicolas Cagnard, Marianne Delville, Elisa Magrin, Laure Caccavelli, Cécile Roudaut, Clemence Plantier, Steicy Sobrino, John Gregg, Christopher L. Nobles, John K. Everett, Salima Hacein-Bey-Abina, Anne Galy, Alain Fischer, Adrian J. Thrasher, Isabelle André, Marina Cavazzana, Frederi
Publicado en: Blood, Edición 135, 2020, Página(s) 1219-1231, ISSN 0006-4971
Editor: American Society of Hematology
DOI: 10.1182/blood.2019002350

Gene Therapy for β-Hemoglobinopathies

Autores: Marina Cavazzana, Chiara Antoniani, Annarita Miccio
Publicado en: Molecular Therapy, Edición 25/5, 2017, Página(s) 1142-1154, ISSN 1525-0016
Editor: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2017.03.024

Induction of fetal hemoglobin synthesis by CRISPR/Cas9-mediated editing of the human β-globin locus

Autores: Chiara Antoniani, Vasco Meneghini, Annalisa Lattanzi, Tristan Felix, Oriana Romano, Elisa Magrin, Leslie Weber, Giulia Pavani, Sara El Hoss, Ryo Kurita, Yukio Nakamura, Thomas J. Cradick, Ante S. Lundberg, Matthew Porteus, Mario Amendola, Wassim El Nemer, Marina Cavazzana, Fulvio Mavilio, Annarita Miccio
Publicado en: Blood, Edición 131/17, 2018, Página(s) 1960-1973, ISSN 0006-4971
Editor: American Society of Hematology
DOI: 10.1182/blood-2017-10-811505

An Optimized Lentiviral Vector Efficiently Corrects the Human Sickle Cell Disease Phenotype

Autores: Leslie Weber, Valentina Poletti, Elisa Magrin, Chiara Antoniani, Samia Martin, Charles Bayard, Hanem Sadek, Tristan Felix, Vasco Meneghini, Michael N. Antoniou, Wassim El-Nemer, Fulvio Mavilio, Marina Cavazzana, Isabelle Andre-Schmutz, Annarita Miccio
Publicado en: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Edición 10, 2018, Página(s) 268-280, ISSN 2329-0501
Editor: Science Direct
DOI: 10.1016/j.omtm.2018.07.012

Editing a γ-globin repressor binding site restores fetal hemoglobin synthesis and corrects the sickle cell disease phenotype

Autores: Leslie Weber, Giacomo Frati, Tristan Felix, Giulia Hardouin, Antonio Casini, Clara Wollenschlaeger, Vasco Meneghini, Cecile Masson, Anne De Cian, Anne Chalumeau, Fulvio Mavilio, Mario Amendola, Isabelle Andre-Schmutz, Anna Cereseto, Wassim El Nemer, Jean-Paul Concordet, Carine Giovannangeli, Marina Cavazzana, Annarita Miccio
Publicado en: Science Advances, Edición 6, 2024, ISSN 2375-2548
Editor: American Association for the Advancement of Science (AAAS)
DOI: 10.1126/sciadv.aay9392

Single-cell analysis of FOXP3 deficiencies in humans and mice unmasks intrinsic and extrinsic CD4+ T cell perturbations

Autores: David Zemmour, Louis-Marie Charbonnier, Juliette Leon, Emmanuelle Six, Sevgi Keles, Marianne Delville, Mehdi Benamar, Safa Baris, Julien Zuber, Karin Chen, Benedicte Neven, Maria I. Garcia-Lloret, Frank M. Ruemmele, Carlo Brugnara, Nadine Cerf-Bensussan, Frederic Rieux-Laucat, Marina Cavazzana, Isabelle André, Talal A. Chatila, Diane Mathis, Christophe Benoist
Publicado en: Nature Immunology, Edición 22, 2023, Página(s) 607-619, ISSN 1529-2908
Editor: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41590-021-00910-8

Derechos de propiedad intelectual

Patent (2)

RECOMBINANT VECTORS SUITABLE FOR THE TREATMENT OF IPEX SYNDROME

Número de solicitud/publicación: 20 20052731
Fecha: 2020-02-04
Solicitante(s): INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE

RECOMBINANT VECTORS SUITABLE FOR THE TREATMENT OF IPEX SYNDROME

Número de solicitud/publicación: 20 19081820
Fecha: 2019-11-19
Solicitante(s): INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE