Obiettivo
Intra- hepatic Cholangiocytes represent one of the main cell type of the liver with hepatocytes. They line the biliary tract and fulfill essential functions such as bile modification and transport. Cholangiocytes are targeted by a diversity of diseases including genetic disorders such as Cystic Fibrosis. There is currently no cure for disorders affecting cholangiocytes and end stage disease require liver transplantation. Importantly, primary cholangiocytes obtained from biopsy can not be grown in vitro without loosing their functional characteristics while transformed cells and animal models rarely recapitulate the entire pathophysiology of human diseases. Consequently, the development of novel drug and therapies remains problematic despite an urgent clinical need. Human induced pluripotent stem cells could provide an advantageous solution to bypass this major challenge. Indeed, these pluripotent stem cells are generated by direct reprograming of somatic cells and they can proliferate almost indefinitely in vitro while maintaining their capacity to differentiate into almost any cell types. Interestingly, hIPSC can be derived from patients with genetic disorders and then differentiated into the relevant cell types for disease modeling purposes. Of direct interest, we recently developed a protocol to generate cholangiocytes from hIPSCs using chemically define conditions. The resulting cells display functional characteristics of their in vivo counterpart including the capacity to transport bile acid. Here, we propose to enable our culture system for the production of large quantity of hIPSCs derived cholangiocytes in conditions compatible with the pharmaceutical industry requirements. The resulting cells will be then fully characterized to validate their relevance for modeling Cystic fibrosis and for testing small molecules. Thus, the overall objective of this project is to create a novel drug screening platform for the discovery of therapeutics targeting genetic form of cholangiopathies.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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- scienze mediche e della salute medicina di base fisiologia fisiopatologia
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica tecnologie cellulari cellule staminali
- scienze mediche e della salute medicina clinica trapianto
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
ERC-POC - Proof of Concept Grant
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2015-PoC
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
CB2 1TN CAMBRIDGE
Regno Unito
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.