Ziel
Lysosomal storage disorders (LSD) diseases are a group of rare diseases that currently lack a definitive cure. LSD incidence is about 1:5,000 - 1:10,000, representing a serious global health problem. In the case of Fabry LSD Disease (FD), the deficiency in α-Galactosidase A (GLA) enzyme activity results in the cellular accumulation of neutral glycosphingolipids, leading to widespread vasculopathy with particular detriment to the kidneys, heart and nervous system. The current treatment for FD is the Enzyme Replacement Therapy (ERT), in which free GLA recombinant protein is administered intravenously to patients. ERT exhibits several drawbacks mainly related to the instability, high immunogenicity and low efficacy of the exogenously administered GLA to cross biological barriers, such as cell membranes and BBB.The aim of Samrt-4-Fabry project is to achieve excellent quality control over the assembly of the different molecular components of a new liposomal nanoformulation of GLA, nano-GLA, for the treatment of Fabry disease. Nanoformulated GLA has already shown to have better PK/PD profile than free GLA and higher efficacy in vivo. Smart-4-Fabry project will advance nano-GLA from an experimental PoC (TRL3) to preclinical regulatory phase (TRL5-6). A one-step method based on the use of green cCO2, will be used for the manufacturing of this novel nanoformulation under GMPs. The final GLA nanoformulation will have tailored transport of GLA through cell membranes and BBB. Fulfillment of Smart-4-Fabry will impact on a major health problem, the existence of new therapies for rare diseases, which constitutes a priority societal challenge as shown in the H2020 Work Programmes. Another important impact is related to its contribution to support the European Strategy for KETs, which aims to reverse the decline in manufacturing as this will stimulate growth and jobs. Smart-4-Fabry is strongly focusing on three KETs: nanotechnology, industrial biotechnology and advanced materials.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
- Technik und Technologie Industrielle Biotechnologie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Nanomedizin
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Pathologie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Toxikologie
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Biochemie Biomoleküle Proteine Enzym
Sie müssen sich anmelden oder registrieren, um diese Funktion zu nutzen
Wir bitten um Entschuldigung ... während der Ausführung ist ein unerwarteter Fehler aufgetreten.
Sie müssen sich authentifizieren. Ihre Sitzung ist möglicherweise abgelaufen.
Vielen Dank für Ihr Feedback. Sie erhalten in Kürze eine E-Mail zur Übermittlungsbestätigung. Wenn Sie sich für eine Benachrichtigung über den Berichtsstatus entschieden haben, werden Sie auch im Falle einer Änderung des Berichtsstatus benachrichtigt.
Schlüsselbegriffe
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
-
H2020-EU.2.1.2. - INDUSTRIAL LEADERSHIP - Leadership in enabling and industrial technologies – Nanotechnologies
HAUPTPROGRAMM
Alle im Rahmen dieses Programms finanzierten Projekte anzeigen
Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
RIA - Research and Innovation action
Alle im Rahmen dieses Finanzierungsinstruments finanzierten Projekte anzeigen
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
(öffnet in neuem Fenster) H2020-NMBP-2016-2017
Alle im Rahmen dieser Aufforderung zur Einreichung von Vorschlägen finanzierten Projekte anzeigenKoordinator
Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
28029 MADRID
Spanien
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.