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CORDIS - Forschungsergebnisse der EU
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Personalised Treatment For Cystic Fibrosis Patients With Ultra-rare CFTR Mutations (and beyond)

Ziel

In our HIT-CF project, we aim to bring personalised disease modifying therapies to cystic fibrosis (CF) patients with ultra-rare CFTR mutations, who could otherwise never get access to such treatment. Once we have proven our unique concept, the CF community can easily extend our state-of-the-art methodology to all CF patients such that HIT-CF will impact the entire CF field.

We will achieve our goals by means of a randomised, double-blind, placebo-controlled, repeated-crossover, three-armed platform trial with prospectively defined meta-analysis to evaluate efficacy at group and individual level. HIT-CF is designed to enable access to the most relevant global drug products, and each trial arm will test a drug product candidate (a single compound or a compound combination) from one of our pharmaceutical consortium partners. The patients will be assigned to the specific trial based on the effect of the drug product candidates on cultured intestinal miniature organs (termed organoids) grown from rectal biopsies, instead of based on typical genotyping only.

In parallel with this H2020 project, our pharmaceutical partners will obtain market approval of their drug product candidates for common (F508del or gating) mutations in the CFTR gene. Ultimately, our project will enable ‘managed’ off-label access to these therapies towards patient groups or individuals who show response to the therapy in a prospective intestinal organoid test.

One of the major impacts of this project will be the innovative methodologies to acquire reimbursement for current and future off-label treatments of people with CFTR mutations. This will represent a real paradigm shift in CF treatment as it implements a new type of personalized medicine paradigm based on organoids, by shifting therapeutic trials from patients to the laboratory.

Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)

CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.

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Schlüsselbegriffe

Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).

Programm/Programme

Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.

Thema/Themen

Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.

Finanzierungsplan

Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.

RIA - Research and Innovation action

Alle im Rahmen dieses Finanzierungsinstruments finanzierten Projekte anzeigen

Aufforderung zur Vorschlagseinreichung

Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.

(öffnet in neuem Fenster) H2020-SC1-2016-2017

Alle im Rahmen dieser Aufforderung zur Einreichung von Vorschlägen finanzierten Projekte anzeigen

Koordinator

UNIVERSITAIR MEDISCH CENTRUM UTRECHT
Netto-EU-Beitrag

Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.

€ 1 519 605,00
Adresse
HEIDELBERGLAAN 100
3584 CX Utrecht
Niederlande

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Aktivitätstyp
Higher or Secondary Education Establishments
Links
Gesamtkosten

Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.

€ 1 519 605,00

Beteiligte (9)

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