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CORDIS - Risultati della ricerca dell’UE
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Personalised Treatment For Cystic Fibrosis Patients With Ultra-rare CFTR Mutations (and beyond)

Obiettivo

In our HIT-CF project, we aim to bring personalised disease modifying therapies to cystic fibrosis (CF) patients with ultra-rare CFTR mutations, who could otherwise never get access to such treatment. Once we have proven our unique concept, the CF community can easily extend our state-of-the-art methodology to all CF patients such that HIT-CF will impact the entire CF field.

We will achieve our goals by means of a randomised, double-blind, placebo-controlled, repeated-crossover, three-armed platform trial with prospectively defined meta-analysis to evaluate efficacy at group and individual level. HIT-CF is designed to enable access to the most relevant global drug products, and each trial arm will test a drug product candidate (a single compound or a compound combination) from one of our pharmaceutical consortium partners. The patients will be assigned to the specific trial based on the effect of the drug product candidates on cultured intestinal miniature organs (termed organoids) grown from rectal biopsies, instead of based on typical genotyping only.

In parallel with this H2020 project, our pharmaceutical partners will obtain market approval of their drug product candidates for common (F508del or gating) mutations in the CFTR gene. Ultimately, our project will enable ‘managed’ off-label access to these therapies towards patient groups or individuals who show response to the therapy in a prospective intestinal organoid test.

One of the major impacts of this project will be the innovative methodologies to acquire reimbursement for current and future off-label treatments of people with CFTR mutations. This will represent a real paradigm shift in CF treatment as it implements a new type of personalized medicine paradigm based on organoids, by shifting therapeutic trials from patients to the laboratory.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.

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Parole chiave

Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).

Programma(i)

Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.

Argomento(i)

Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.

Meccanismo di finanziamento

Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.

RIA - Research and Innovation action

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo schema di finanziamento

Invito a presentare proposte

Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.

(si apre in una nuova finestra) H2020-SC1-2016-2017

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bando

Coordinatore

UNIVERSITAIR MEDISCH CENTRUM UTRECHT
Contributo netto dell'UE

Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.

€ 1 519 605,00
Costo totale

I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.

€ 1 519 605,00

Partecipanti (9)

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