Obiettivo "Glioma is a rare brain cancer with one of the highest mortality rates. It is considered an orphan disease due to its low prevalence (less than 0.5 cases per 10,000 inhabitants in the EU) and the lack of plausible therapies. Based on the discovery of the lipid proliferation switch (high membrane PE-to-SM molar ratio that enables recruitment of cell growth transducers to the membrane), the SME Lipopharma (leading this application) defined a novel anticancer drug target, the tumor repressor protein sphingomyelin synthase 1 (SMS1). An innovative SMS1 activator, 2OHOA, was designed and showed safety and efficacy in preclinical GLP and non-GLP studies. A first-in-man clinical trial I/IIa (ClinicalTrials.gov identifier #NCT01792310) further demonstrated its safety and efficacy in humans. The European Medicines Agency (EMA) designated 2OHOA orphan drug for the treatment of glioma and approximately half of the patients with glioma submitted to >2 months of treatment showed positive response. The present project aims to perform a clinical phase IIB study to demonstrate 2OHOA’s efficacy against glioblastoma multiforme, the most aggressive form of glioma. In this context, a written formal report from the EMA after scientific advice and protocol assistance (SA/PA-EMA/CHMP/SAWP773534/2014) indicates that 2OHOA would obtain Conditional Marketing Authorisation if this phase-IIB study further demonstrates statistically significant efficacy. In addition this project will further investigate 2OHOA’s safety, mechanism of action and biomarkers for glioblastoma diagnosis, prognosis and response to 2OHOA treatment. These studies will let us (i) know the molecular basis underlying the response to 2OHOA treatment, (ii) define new biomarkers, (iii) design more efficacious personalized treatments and (iv) investigate therapeutic alternatives in patients who do not respond to treatment." Campo scientifico medical and health sciencesbasic medicinepharmacology and pharmacydrug discoverymedical and health scienceshealth sciencespublic healthsocial sciencessociologydemographymortalitymedical and health sciencesbasic medicinepharmacology and pharmacypharmaceutical drugsmedical and health sciencesclinical medicineoncology Programma(i) H2020-EU.3.1. - SOCIETAL CHALLENGES - Health, demographic change and well-being Main Programme H2020-EU.3.1.3. - Treating and managing disease Argomento(i) SC1-PM-08-2017 - New therapies for rare diseases Invito a presentare proposte H2020-SC1-2016-2017 Vedi altri progetti per questo bando Bando secondario H2020-SC1-2017-Two-Stage-RTD Meccanismo di finanziamento RIA - Research and Innovation action Coordinatore LAMINAR PHARMACEUTICALS SA Contribution nette de l'UE € 2 985 285,09 Indirizzo CTRA VALLEDEMOSSA KM.7,4 C/ ISSAC NEWTON, S/N BLOCK A, PLANTA 1, PUERTA 3, PARC BIT EDIFICIO NORTE 07121 PALMA DE MALLORCA Spagna Mostra sulla mappa PMI L’organizzazione si è definita una PMI (piccola e media impresa) al momento della firma dell’accordo di sovvenzione. Sì Regione Este Illes Balears Mallorca Tipo di attività Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 2 985 285,09 Partecipanti (12) Classifica in ordine alfabetico Classifica per Contributo netto dell'UE Espandi tutto Riduci tutto PRAXIS PHARMACEUTICAL SA Partecipazione conclusa Spagna Contribution nette de l'UE € 618 655,78 Indirizzo HERMANOS LUMIERE 5 01510 MINANO MAYOR Mostra sulla mappa Regione Noreste País Vasco Araba/Álava Tipo di attività Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 700 714,91 Terza parte Soggetto giuridico diverso da un subappaltatore che è affiliato o legalmente collegato a un partecipante. Il soggetto svolge le attività secondo le condizioni stabilite nell’accordo di sovvenzione, fornisce beni o servizi per l’azione, ma non ha sottoscritto l’accordo di sovvenzione. Una terza parte rispetta le regole applicabili al suo partecipante correlato ai sensi dell’accordo di sovvenzione per quanto riguarda l’ammissibilità dei costi e il controllo delle spese. BIOKERALTY RESEARCH INSTITUTE AIE Partecipazione conclusa Spagna Contribution nette de l'UE € 82 059,13 Indirizzo ENTIDAD ARCAUTE 005 ARCAUTE 01192 ARCAUTE ALAVA Mostra sulla mappa Regione Noreste País Vasco Araba/Álava Tipo di attività Other Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 82 059,13 SPECIALIZED MEDICAL SERVICES-ONCOLOGY BV Partecipazione conclusa Paesi Bassi Contribution nette de l'UE € 1 212 500,00 Indirizzo WALAARDT SACRESTRAAT 401 1117 BM SCHIPHOL Mostra sulla mappa PMI L’organizzazione si è definita una PMI (piccola e media impresa) al momento della firma dell’accordo di sovvenzione. Sì Regione West-Nederland Noord-Holland Groot-Amsterdam Tipo di attività Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 1 212 500,00 UNIVERSITY OF NEWCASTLE UPON TYNE Regno Unito Contribution nette de l'UE € 238 750,00 Indirizzo KINGS GATE NE1 7RU Newcastle Upon Tyne Mostra sulla mappa Regione North East (England) Northumberland and Tyne and Wear Tyneside Tipo di attività Higher or Secondary Education Establishments Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 238 750,00 FONDAZIONE IRCCS ISTITUTO NEUROLOGICO CARLO BESTA Italia Contribution nette de l'UE € 117 000,00 Indirizzo VIA GIOVANNI CELORIA 11 20133 Milano Mostra sulla mappa Regione Nord-Ovest Lombardia Milano Tipo di attività Research Organisations Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 117 000,00 RESEARCH FUND OF THE HADASSAH MEDICAL ORGANIZATION (R.A) Israele Contribution nette de l'UE € 222 500,00 Indirizzo KIRYAT HADASSAH EIN KAREM 91120 Jerusalem Mostra sulla mappa Tipo di attività Research Organisations Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 222 500,00 UNIVERSITAT DE LES ILLES BALEARS Spagna Contribution nette de l'UE € 195 500,00 Indirizzo CARRETERA DE VALLDEMOSSA KM 7.5 07122 Palma De Mallorca Mostra sulla mappa Regione Este Illes Balears Mallorca Tipo di attività Higher or Secondary Education Establishments Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 195 500,00 UNIVERSITA DEGLI STUDI DI SALERNO Italia Contribution nette de l'UE € 101 875,00 Indirizzo VIA GIOVANNI PAOLO II 132 84084 Fisciano Sa Mostra sulla mappa Regione Sud Campania Salerno Tipo di attività Higher or Secondary Education Establishments Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 101 875,00 LANA MANAGEMENT AND BUSINESS RESEARCH INTERNATIONAL LLC Stati Uniti Contribution nette de l'UE € 50 000,00 Indirizzo 360 MASSACHUSETTS AVENUE SUITE 203 01720 ACTON, MASSACHUSETTS Mostra sulla mappa PMI L’organizzazione si è definita una PMI (piccola e media impresa) al momento della firma dell’accordo di sovvenzione. Sì Tipo di attività Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 50 000,00 THE ROYAL MARSDEN NATIONAL HEALTH SERVICE TRUST Regno Unito Contribution nette de l'UE € 117 000,00 Indirizzo Fulham Road 203-6 SW3 6JJ London Mostra sulla mappa Regione London Inner London — West Kensington & Chelsea and Hammersmith & Fulham Tipo di attività Research Organisations Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 117 000,00 INSTITUT GUSTAVE ROUSSY Francia Contribution nette de l'UE € 117 000,00 Indirizzo Rue Camille Desmoulins 39 94805 Villejuif Mostra sulla mappa Regione Ile-de-France Ile-de-France Val-de-Marne Tipo di attività Research Organisations Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 117 000,00 LIPODOM KUTATO FEJLESZTO ES TANACSADO KORLATOLT FELELOSSEGU TARSASAG Ungheria Contribution nette de l'UE € 97 000,00 Indirizzo 35-37 DOROTTYA UTCA 6726 SZEGED Mostra sulla mappa PMI L’organizzazione si è definita una PMI (piccola e media impresa) al momento della firma dell’accordo di sovvenzione. Sì Regione Alföld és Észak Dél-Alföld Csongrád Tipo di attività Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 97 000,00