Objectif
Skeletal muscle is the most abundant human tissue and contains mainly post-mitotic nuclei. It also expresses the largest gene known in nature – dystrophin – whose mutations cause Duchenne muscular dystrophy, the most frequent and incurable childhood muscle disorder. These characteristics create hurdles that negatively impact on the development of therapies for muscle diseases, ranging from acute tissue loss to chronic neuromuscular disorders. Moreover, a lack of humanised models of muscle regeneration delays the understanding of its regenerative dynamics.
My work has pioneered the use of human induced pluripotent stem (iPS) cells to generate genetically corrected myogenic cells for the autologous cell therapy of muscular dystrophies. Here I propose to exploit this technology together with biocompatible materials to develop three dimensional, iPS cell-derived, patient-specific artificial muscles. These bioengineered skeletal muscles will provide a model to study human muscle regeneration and a platform for tissue engineering and therapy development for severe muscle diseases.
The project will be developed in two phases. First we will develop the iPS cell-derived muscle in vitro, introducing cell types and stimuli necessary to obtain a functional tissue. In the second phase we will exploit the muscle “organoids” for regenerative medicine and drug development. Specifically, we will investigate the artificial muscle potential for tissue replacement in vivo and then model different muscular dystrophies in vitro to screen drugs with therapeutic relevance. Finally, we will combine the tools and knowledge developed in the two aforementioned areas into a novel platform to optimise skeletal muscle gene and cell therapies. This project will bring together tissue engineering, drug development and cell therapy under the same translational technology, advancing the understanding of pathogenesis and the development of therapies for muscle diseases.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
PROGRAMME PRINCIPAL
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
ERC-STG - Starting Grant
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
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(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2017-STG
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
WC1E 6BT LONDON
Royaume-Uni
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.