Projektbeschreibung
Einfache orale Behandlung der vernachlässigten kutanen Leishmaniose
Viele Krankheiten, die keine Leben in den entwickelten Ländern bedrohen, bekommen nicht die Ressourcen oder die nötige Aufmerksamkeit, um an Prävention, Behandlung oder Heilung forschen zu können. Dazu gehört zum Beispiel die kutane Leishmaniose, die über Parasiten in infizierten Sandfliegen übertragen wird. Häufig treten solche Infektionen bei Menschen mit niedrigem Einkommen in Entwicklungsgebieten auf. Auf unbedeckten Körperstellen bilden sich Geschwüre, manchmal bis zu 200, die dauerhafte Narben hinterlassen können, die wiederum häufig extreme gesellschaftliche Vorurteile mit sich bringen. TT4CL arbeitet mit Hochdruck daran, seine vielversprechende orale Behandlungsmethode für kutane Leishmaniose in klinischen Studien testen zu dürfen. Sobald die jeweiligen Nachweise für die Einhaltung strikter Vorgaben für Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit bei den Zulassungsbehörden erbracht sind, könnte sich das Leben von Millionen Menschen weltweit verändern.
Ziel
Cutaneous leishmaniasis (CL) is a poverty related, neglected tropical disease, which is without an effective and cheap systemic treatment. The aim of TT4CL is to develop a new orally available drug for treatment of CL aimed towards registration with stringent regulatory authorities. Oleylphosphocholine (OlPC), regarded as a new drug by the FDA, is structurally related to the anti-leishmanial miltefosine. It is being developed as an immediate-release tablet for the treatment of CL and, currently, is the only systemically delivered drug specifically being developed for this indication. OlPC is active in vitro and in vivo against different CL-causing Leishmania parasite species and shows curative advantage over miltefosine in rodent models of leishmaniasis. The primary objective of this study is to complete the pre-clinical package that is essential for the subsequent clinical development of OlPC. The project will aim to optimize the synthesis and formulation of OlPC, including stability testing that is appropriate for tropical climates. It will include in vitro drug sensitivity analyses in parasites causing CL (Leishmania tropica and L. major) in the Islamic Republic of Iran, with our endemic-country partner. Comparative studies in animal models with existing anti-leishmanial compounds will establish efficacy advantages and determine pharmacokinetic-pharmacodynamic relationships for OlPC. Phase 1 studies will confirm tolerability and pharmacokinetics of single doses and multiple dosing regimens. Results will be used to guide decisions by future partners on the clinical development of OlPC. This proposal directly addresses the priorities highlighted in this H2020 call. To our knowledge, we are the only consortium that is implementing this type of approach, and there is no other interest in the pharmaceutical sector to carry out a development programme for the oral treatment of CL.
Wissenschaftliches Gebiet
- medical and health scienceshealth sciencestropical medicine
- natural sciencesearth and related environmental sciencesatmospheric sciencesclimatologyclimatic zones
- medical and health sciencesclinical medicineallergologydrug allergy
- medical and health sciencesbasic medicinepharmacology and pharmacypharmacokinetics
- social sciencespolitical sciencesgovernment systems
Schlüsselbegriffe
Programm/Programme
Thema/Themen
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
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H2020-SC1-2018-Two-Stage-RTD
Finanzierungsplan
RIA - Research and Innovation actionKoordinator
SW17 0RE London
Vereinigtes Königreich