Descrizione del progetto
Una nuova sperimentazione per il trattamento di disturbi rari
La fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP) è una rara malattia ereditaria del tessuto connettivo. La FOP, causata da una mutazione del gene ACVR1 e caratterizzata dalla progressiva ossificazione eterotopica del tessuto fibroso, provoca la paralisi. Le persone affette vivono mediamente fino ai 40 anni di età. In assenza di trattamenti attualmente approvati per il trattamento della FOP, il progetto STOPFOP esaminerà la possibilità di utilizzare il farmaco sperimentale AZD0530, anche noto con il nome commerciale di saracatinib. Lo studio sarà condotto in tre centri di competenza per la FOP in Germania, nei Paesi Bassi e nel Regno Unito. L’obiettivo generale del progetto è fornire la prova di concetto che AZD0530 è un farmaco efficace per il trattamento della FOP.
Obiettivo
Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) is a rare, disabling and life-shortening congenital syndrome for which no effective therapies exist. Repurposing of AZD0530 (saracatinib, AstraZeneca) would be an ideal solution for de-risking early clinical studies. Using existing assets and investments, this may allow more affordable pricing once an indication is approved. Ectopic bone is formed in soft tissues due to activating mutations in the bone morphogenetic protein receptor kinase ALK2/ACVR1, leading to progressive contractures and early death. Preclinical studies showed AZD0530, previously unexplored in FOP, to be a potent (5nM) inhibitor of ALK2 kinase and ALK2-R206H-mediated neofunction after activin stimulation. In mice, AZD0530 blocked ectopic bone formation preserving limb movement.
Hypothesis: AZD0530 will reduce ectopic bone formation and progressive disability in people with FOP.
AIM: to provide proof of concept that AZD0530 is an effective drug in the treatment of patients with FOP.
Methods: Based on the rarity of the disease and expected drug efficacy (50% reduction in new bone), a phase 2A proof of concept study including a 6 month randomized placebo controlled study and 12 month open label extension study using historical data, is proposed including 16 adults with active FOP disease. The study will be performed in three European FOP expert Centers (Amsterdam The Netherlands – Lead, London UK, and Garmen Partenkirchen Germany). The study will be performed in collaboration with the expert preclinical teams at the Universities of Oxford and Harvard. FOP expert and patient engagement as well as safety will be ensured by establishing advisory, DSM and stakeholder boards. Early involvement of the regulatory agencies are planned.
Expectations: we will develop a roadmap for further studies and regulation of this new treatment option in FOP based on the results.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze naturali scienze biologiche biochimica biomolecole proteine
- scienze naturali scienze biologiche genetica mutazione
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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H2020-EU.3.1. - SOCIETAL CHALLENGES - Health, demographic change and well-being
PROGRAMMA PRINCIPALE
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H2020-EU.3.1.7. - Innovative Medicines Initiative 2 (IMI2)
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
RIA - Research and Innovation action
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) H2020-JTI-IMI2-2017-13-two-stage
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
1081 HV Amsterdam
Paesi Bassi
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.