Description du projet
Un médicament pour l’adrénoleucodystrophie liée au chromosome X
L’adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD) est une affection génétique rare et mortelle causée par des mutations du gène ABCD1, entraînant une accumulation d’acides gras à très longue chaîne dans tous les tissus. L’ALD affecte principalement le système nerveux, et les patients présentent une perte progressive de leurs capacités visuelles, auditives, motrices et cognitives. L’objectif du projet MIN4ALD, financé par l’UE, est de pallier l’absence de traitements pharmacologiques pour l’ALD sur le marché. La formule proposée entend prévenir ou retarder l’apparition de lésions inflammatoires dans le cerveau, réduire la progression de la maladie et améliorer le résultat clinique des patients.
Objectif
The objective of the MIN4ALD project is the development of a new pharmacological therapy to treat paediatric patients with cerebral ALD (cALD) - the most rapidly progressive and devastating phenotype of X-ALD (X-linked adrenoleukodystrophy).
cALD is a rare, fatal genetic disorder that affects nerve cells in the brain. Symptoms of cALD usually occur in a boy’s early childhood, and are characterized by rapidly progressive loss of visual, auditory, motor and cognitive function, with death usually occurring after 2 to 4 years from disease onset.
Currently, there is no pharmacological treatment available on the market. The only existing alternative for cALD patients is hematopoietic stem cell transplantation, yet the procedure itself is very aggressive and results are not always optimal.
Minoryx has developed a candidate drug that has demonstrated in several studies an excellent potential to treat patients with X-ALD. MIN4ALD Phase 2 demonstration is key to bring this unique treatment to the market. The results obtained in the Feasibility Analysis carried out indicated that MIN4ALD could be a huge business opportunity within the orphan diseases market.
The Global orphan diseases market is a niche market valued at US$ 121.6 billion in 2015. It is expected to grow to US$ 576.9 billion by 2022, with an average CAGR of 24.9% during the period 2015-2022. This is an impressive growth compared to the Global pharma market, which projects a 6.3% CAGR through 2022.
Minoryx has raised an important funding amount for R&D development from leading investors and has the support of reference Key Opinion Leaders. Minoryx received Orphan Drug Designation from both EU and FDA and holds a patent application covering the use of MIN-102 for X-ALD and other diseases affecting the central nervous system.
MIN4ALD will suppose a crucial stimulus for Minoryx to expand internationally and improve time-to-market, leading to the consolidation of the company in the pharmaceutical market.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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Programme(s)
Appel à propositions
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) H2020-EIC-SMEInst-2018-2020
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H2020-SMEInst-2018-2020-2
Régime de financement
SME - SME instrumentCoordinateur
08302 MATARO BARCELONA
Espagne
L’entreprise s’est définie comme une PME (petite et moyenne entreprise) au moment de la signature de la convention de subvention.