Projektbeschreibung
Ein Medikament gegen ALD
Bei der x-chromosomalen Adrenoleukodystrophie (ALD) handelt es sich um eine seltene, tödliche Erbkrankheit. Sie wird durch Mutationen im Gen ABCD1 verursacht, die in allen Geweben zur Ansammlung sehr langkettiger Fettsäuren führen. ALD betrifft hauptsächlich das Nervensystem und äußert sich in einem fortschreitenden Verlust der visuellen, auditiven, motorischen und kognitiven Fähigkeiten. Das EU-finanzierte Projekt MIN4ALD beabsichtigt, den bisherigen Mangel an pharmakologischen Behandlungsmöglichkeiten für ALD auf dem heutigen Markt in Angriff zu nehmen. Die vorgeschlagene Formel soll die Entstehung von entzündlichen Läsionen im Gehirn verhindern bzw. hinauszögern, das Fortschreiten der Krankheit eindämmen und das klinische Ergebnis für die Betroffenen verbessern.
Ziel
The objective of the MIN4ALD project is the development of a new pharmacological therapy to treat paediatric patients with cerebral ALD (cALD) - the most rapidly progressive and devastating phenotype of X-ALD (X-linked adrenoleukodystrophy).
cALD is a rare, fatal genetic disorder that affects nerve cells in the brain. Symptoms of cALD usually occur in a boy’s early childhood, and are characterized by rapidly progressive loss of visual, auditory, motor and cognitive function, with death usually occurring after 2 to 4 years from disease onset.
Currently, there is no pharmacological treatment available on the market. The only existing alternative for cALD patients is hematopoietic stem cell transplantation, yet the procedure itself is very aggressive and results are not always optimal.
Minoryx has developed a candidate drug that has demonstrated in several studies an excellent potential to treat patients with X-ALD. MIN4ALD Phase 2 demonstration is key to bring this unique treatment to the market. The results obtained in the Feasibility Analysis carried out indicated that MIN4ALD could be a huge business opportunity within the orphan diseases market.
The Global orphan diseases market is a niche market valued at US$ 121.6 billion in 2015. It is expected to grow to US$ 576.9 billion by 2022, with an average CAGR of 24.9% during the period 2015-2022. This is an impressive growth compared to the Global pharma market, which projects a 6.3% CAGR through 2022.
Minoryx has raised an important funding amount for R&D development from leading investors and has the support of reference Key Opinion Leaders. Minoryx received Orphan Drug Designation from both EU and FDA and holds a patent application covering the use of MIN-102 for X-ALD and other diseases affecting the central nervous system.
MIN4ALD will suppose a crucial stimulus for Minoryx to expand internationally and improve time-to-market, leading to the consolidation of the company in the pharmaceutical market.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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Finanzierungsplan
SME - SME instrumentKoordinator
08302 MATARO BARCELONA
Spanien
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