Descripción del proyecto
Un medicamento para la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X
La adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (ALD-X) es una enfermedad rara, mortal y de origen genético causada por mutaciones en el gen ABCD1 que conduce a la acumulación de ácidos grasos de cadena muy larga en todos los tejidos. La ALD-X afecta principalmente al sistema nervioso y los pacientes presentan una pérdida progresiva de las capacidades cognitivas, motoras, auditivas y visuales. El objetivo del proyecto MIN4ALD, financiado con fondos europeos, es abordar la actual falta de tratamientos farmacológicos para la ALD-X en el mercado. La formulación propuesta busca evitar o retrasar la aparición de lesiones inflamatorias en el encéfalo, ralentizar la progresión de la enfermedad y mejorar el desenlace clínico de los pacientes.
Objetivo
The objective of the MIN4ALD project is the development of a new pharmacological therapy to treat paediatric patients with cerebral ALD (cALD) - the most rapidly progressive and devastating phenotype of X-ALD (X-linked adrenoleukodystrophy).
cALD is a rare, fatal genetic disorder that affects nerve cells in the brain. Symptoms of cALD usually occur in a boy’s early childhood, and are characterized by rapidly progressive loss of visual, auditory, motor and cognitive function, with death usually occurring after 2 to 4 years from disease onset.
Currently, there is no pharmacological treatment available on the market. The only existing alternative for cALD patients is hematopoietic stem cell transplantation, yet the procedure itself is very aggressive and results are not always optimal.
Minoryx has developed a candidate drug that has demonstrated in several studies an excellent potential to treat patients with X-ALD. MIN4ALD Phase 2 demonstration is key to bring this unique treatment to the market. The results obtained in the Feasibility Analysis carried out indicated that MIN4ALD could be a huge business opportunity within the orphan diseases market.
The Global orphan diseases market is a niche market valued at US$ 121.6 billion in 2015. It is expected to grow to US$ 576.9 billion by 2022, with an average CAGR of 24.9% during the period 2015-2022. This is an impressive growth compared to the Global pharma market, which projects a 6.3% CAGR through 2022.
Minoryx has raised an important funding amount for R&D development from leading investors and has the support of reference Key Opinion Leaders. Minoryx received Orphan Drug Designation from both EU and FDA and holds a patent application covering the use of MIN-102 for X-ALD and other diseases affecting the central nervous system.
MIN4ALD will suppose a crucial stimulus for Minoryx to expand internationally and improve time-to-market, leading to the consolidation of the company in the pharmaceutical market.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural.
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural.
- ciencias naturalesciencias biológicasneurobiologíaneurociencia cognitiva
- ciencias médicas y de la saludbiotecnología médicatecnologías celularescélulas madre
- ciencias médicas y de la saludmedicina clínicatrasplante
Para utilizar esta función, debe iniciar sesión o registrarse
Programa(s)
Convocatoria de propuestas
Consulte otros proyectos de esta convocatoriaConvocatoria de subcontratación
H2020-SMEInst-2018-2020-2
Régimen de financiación
SME - SME instrumentCoordinador
08302 MATARO BARCELONA
España
Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención.