Opis projektu
Lek na adrenoleukodystrofię
Adrenoleukodystrofia powiązana z chromosomem X to rzadka i śmiertelna choroba genetyczna spowodowana przez mutacje w genie ABCD1, która prowadzi do nagromadzenia kwasów tłuszczowych o bardzo długich łańcuchach we wszystkich tkankach. Choroba ta atakuje przede wszystkim układ nerwowy pacjentów, co powoduje postępującą utratę wzroku, słuchu, a następnie zdolności motorycznych i poznawczych. Zespół finansowanego ze środków Unii Europejskiej projektu MIN4ALD zamierza zająć się problemem braku leków na adrenoleukodystrofię na rynku. Proponowany przez zespół lek ma zapobiegać lub opóźniać występowanie zmian zapalnych w mózgu i spowolnić tym samym rozwój choroby, poprawiając wyniki pacjentów.
Cel
The objective of the MIN4ALD project is the development of a new pharmacological therapy to treat paediatric patients with cerebral ALD (cALD) - the most rapidly progressive and devastating phenotype of X-ALD (X-linked adrenoleukodystrophy).
cALD is a rare, fatal genetic disorder that affects nerve cells in the brain. Symptoms of cALD usually occur in a boy’s early childhood, and are characterized by rapidly progressive loss of visual, auditory, motor and cognitive function, with death usually occurring after 2 to 4 years from disease onset.
Currently, there is no pharmacological treatment available on the market. The only existing alternative for cALD patients is hematopoietic stem cell transplantation, yet the procedure itself is very aggressive and results are not always optimal.
Minoryx has developed a candidate drug that has demonstrated in several studies an excellent potential to treat patients with X-ALD. MIN4ALD Phase 2 demonstration is key to bring this unique treatment to the market. The results obtained in the Feasibility Analysis carried out indicated that MIN4ALD could be a huge business opportunity within the orphan diseases market.
The Global orphan diseases market is a niche market valued at US$ 121.6 billion in 2015. It is expected to grow to US$ 576.9 billion by 2022, with an average CAGR of 24.9% during the period 2015-2022. This is an impressive growth compared to the Global pharma market, which projects a 6.3% CAGR through 2022.
Minoryx has raised an important funding amount for R&D development from leading investors and has the support of reference Key Opinion Leaders. Minoryx received Orphan Drug Designation from both EU and FDA and holds a patent application covering the use of MIN-102 for X-ALD and other diseases affecting the central nervous system.
MIN4ALD will suppose a crucial stimulus for Minoryx to expand internationally and improve time-to-market, leading to the consolidation of the company in the pharmaceutical market.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego.
- nauki przyrodniczenauki biologiczneneurobiologianeuronauka poznawcza
- medycyna i nauki o zdrowiubiotechnologia medycznatechnologie komórkowekomórki macierzyste
- medycyna i nauki o zdrowiumedycyna klinicznatransplantacja
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Program(-y)
Temat(-y)
Zaproszenie do składania wniosków
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszeniaSzczegółowe działanie
H2020-SMEInst-2018-2020-2
System finansowania
SME - SME instrumentKoordynator
08302 MATARO BARCELONA
Hiszpania
Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant.