Description du projet
Une thérapie génique innovante pour le traitement de l’insuffisance cardiaque et de l’ischémie myocardique
Selon les estimations de l’OMS, 17,7 millions de personnes meurent chaque année des suites d’une maladie cardiovasculaire (MCV), ce qui représente plus de 30 % de l’ensemble des décès dans le monde. Les récentes avancées dans la recherche biomédicale ont permis d’améliorer notre compréhension des mécanismes moléculaires et cellulaires de la maladie et d’introduire des vecteurs de thérapie génique efficaces et plus sûrs pour développer des médicaments de thérapie innovante pour les MCV. Le projet CardioReGenix, financé par l’UE, se concentre sur les innovations technologiques pour le traitement de l’insuffisance cardiaque et de l’ischémie myocardique. L’objectif consiste à surmonter les obstacles à la thérapie génique des MCV, en capitalisant sur les données préliminaires fiables et le savoir‑faire du consortium pluridisciplinaire dans le développement des vecteurs, la cardiologie préclinique et clinique, le développement commercial et l’application en milieu clinique.
Objectif
WHO estimates 17.7 million people die each year from cardiovascular disease (CVD), an estimated 31% of all deaths worldwide. While progress with conventional treatments is making incremental gains, there remains a need to develop innovative therapeutic approaches. Gene therapy has gained significant momentum, mainly for treatment of rare monogenetic diseases. Marketing authorization for gene therapy products has not impacted diseases such as CVD. Recent, deeper understanding of the molecular/cellular mechanisms of CVD and technology associated with more efficient and safer gene therapy vectors has allowed new opportunities for development of next-generation ATMPs for CVD. CardioReGenix focuses on technological innovations for the treatment of CVD, in particular heart failure and myocardial ischemia. We aim to overcome bottlenecks in gene therapy for CVD by (i) maximizing cardiac-specific gene expression; (ii) maximizing cardiac-specific gene delivery; (iii) reducing adverse immune responses; (iv) optimizing manufacturing for research and clinical-grade ATMPs ; (v) validate new promising targets using in vitro and preclinical models; (vi) undertaking first-in-man studies; (vii) developing and implementing an exploitation and valorization strategy with strong EU SME involvement. CardioReGenix is a high risk/high gain project supported by robust preliminary data and multi-disciplinary consortium harnessing know-how in vector development, GMP manufacturing, preclinical and clinical cardiology, regulation of ATMP and liaising with EMA, business development and clinical translation. CardioReGenix will (i) strengthen Europe's competitive position in gene therapy development for CVD; (ii) improve the prospect of successfully treating patients suffering from CVD by gene therapy and (iii) develop and refine the latest gene therapy platforms that go significantly beyond the state of the art.
Champ scientifique
Mots‑clés
Programme(s)
Régime de financement
RIA - Research and Innovation actionCoordinateur
1050 Bruxelles / Brussel
Belgique