Opis projektu
Innowacyjna terapia genowa na potrzeby leczenia niewydolności serca i niedokrwienia mięśnia sercowego
Według szacunków Światowej Organizacji Zdrowia co roku na choroby układu krążenia umiera 17,7 miliona osób, co stanowi ponad 30 % wszystkich zgonów na świecie. Ostatnie postępy w dziedzinie badań biomedycznych pogłębiły naszą wiedzę na temat mechanizmów cząsteczkowych i komórkowych choroby, a także doprowadziły do włączenia wydajnych i bezpieczniejszych wektorów terapii genowej do procesu opracowywania produktów leczniczych nowej generacji na potrzeby zaawansowanej terapii chorób układu krążenia. Finansowany ze środków UE projekt CardioReGenix skupia się na innowacjach technologicznych w zakresie leczenia niewydolności serca i niedokrwienia mięśnia sercowego. Jego celem jest pokonanie przeszkód w terapii genowej chorób układu krążenia przy wykorzystaniu solidnych danych wstępnych i wiedzy fachowej multidyscyplinarnego konsorcjum w zakresie opracowywania wektorów, kardiologii przedklinicznej i klinicznej, rozwoju biznesu i wdrażania do praktyki klinicznej.
Cel
WHO estimates 17.7 million people die each year from cardiovascular disease (CVD), an estimated 31% of all deaths worldwide. While progress with conventional treatments is making incremental gains, there remains a need to develop innovative therapeutic approaches. Gene therapy has gained significant momentum, mainly for treatment of rare monogenetic diseases. Marketing authorization for gene therapy products has not impacted diseases such as CVD. Recent, deeper understanding of the molecular/cellular mechanisms of CVD and technology associated with more efficient and safer gene therapy vectors has allowed new opportunities for development of next-generation ATMPs for CVD. CardioReGenix focuses on technological innovations for the treatment of CVD, in particular heart failure and myocardial ischemia. We aim to overcome bottlenecks in gene therapy for CVD by (i) maximizing cardiac-specific gene expression; (ii) maximizing cardiac-specific gene delivery; (iii) reducing adverse immune responses; (iv) optimizing manufacturing for research and clinical-grade ATMPs ; (v) validate new promising targets using in vitro and preclinical models; (vi) undertaking first-in-man studies; (vii) developing and implementing an exploitation and valorization strategy with strong EU SME involvement. CardioReGenix is a high risk/high gain project supported by robust preliminary data and multi-disciplinary consortium harnessing know-how in vector development, GMP manufacturing, preclinical and clinical cardiology, regulation of ATMP and liaising with EMA, business development and clinical translation. CardioReGenix will (i) strengthen Europe's competitive position in gene therapy development for CVD; (ii) improve the prospect of successfully treating patients suffering from CVD by gene therapy and (iii) develop and refine the latest gene therapy platforms that go significantly beyond the state of the art.
Dziedzina nauki
Słowa kluczowe
Program(-y)
Zaproszenie do składania wniosków
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszeniaSzczegółowe działanie
H2020-SC1-2018-Single-Stage-RTD
System finansowania
RIA - Research and Innovation actionKoordynator
1050 Bruxelles / Brussel
Belgia