Description du projet
Médicaments orphelins pour les maladies neurodégénératives
Les paraplégies spastiques héréditaires (PSH) sont un groupe de maladies héréditaires associées à une difficulté de locomotion due à une faiblesse musculaire et à une spasticité. Elles sont causées par la dégénérescence des neurones moteurs et les traitements actuels n’apportent pas de remède mais permettent seulement de soulager les symptômes. Le projet Treat HSP, financé par l’UE, vise à retarder la progression de la maladie en prévenant la neurodégénérescence. Les chercheurs testeront des moyens de réduire l’accumulation de lipides dans les lysosomes des neurones moteurs dans un modèle murin de la maladie. Les résultats ouvriront de nouvelles possibilités de développement de médicaments visant à atténuer les conséquences invalidantes des PSH.
Objectif
Hereditary spastic paraplegias are a group of rare neurodegenerative diseases due to the degeneration of the long axons of cortical motor neurons. Some complex forms of the disease are also characterized by cognitive impairment. Currently, the only available treatments are symptomatic, act on the motor symptoms and do not prevent or delay the disease progression. There is therefore a strong demand of clinicians as well as of patients and their families for the development of any treatment that could delay the onset and/or the progression of the disease. We have developed a genetic mouse model of a complex form of hereditary spastic paraplegia, the SPG11 form that is extremely invalidating as the patients need to be taken in charge by families or specialized institutions. During the ERC Starting Grant program ER-HSP (GA – 311149), we have shown that this model presents both motor and cognitive impairments. We also identified accumulation of some lipid species in lysosomes as a putative therapeutic target to prevent neurodegeneration in this model. With the proof of concept grant, we plan to perform a preclinical trial to identify a possible treatment for this pathology. We have identified two different strategies to decrease the accumulation of lipids in neurons. In vitro assays have shown that both strategies can decrease accumulation of lipids in lysosomes. Importantly, both strategies can be translated into clinical trial in collaboration with industrial partners and represent potential new orphan drugs.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences naturelles sciences biologiques neurobiologie
- sciences naturelles sciences biologiques biochimie biomolécule lipides
- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale pathologie
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
PROGRAMME PRINCIPAL
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
ERC-POC - Proof of Concept Grant
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2018-PoC
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
75013 Paris
France
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.