Descrizione del progetto
Farmaci orfani per malattie neurodegenerative
Le paraplegie spastiche ereditarie sono un gruppo di disturbi ereditari associati a difficoltà nel camminare dovuta a debolezza muscolare e spasticità. Sono provocate dalla degenerazione dei motoneuroni e gli attuali trattamenti non forniscono cure ma alleviano solo i sintomi. L’obiettivo del progetto Treat HSP, finanziato dall’UE, è ritardare la progressione della malattia prevenendo la neurodegenerazione. I ricercatori testeranno modi per ridurre l’accumulo di lipidi nei lisosomi dei motoneuroni in un modello murino della malattia. I risultati apriranno nuove possibilità nello sviluppo di farmaci per mitigare le conseguenze debilitanti delle paraplegie spastiche ereditarie.
Obiettivo
Hereditary spastic paraplegias are a group of rare neurodegenerative diseases due to the degeneration of the long axons of cortical motor neurons. Some complex forms of the disease are also characterized by cognitive impairment. Currently, the only available treatments are symptomatic, act on the motor symptoms and do not prevent or delay the disease progression. There is therefore a strong demand of clinicians as well as of patients and their families for the development of any treatment that could delay the onset and/or the progression of the disease. We have developed a genetic mouse model of a complex form of hereditary spastic paraplegia, the SPG11 form that is extremely invalidating as the patients need to be taken in charge by families or specialized institutions. During the ERC Starting Grant program ER-HSP (GA – 311149), we have shown that this model presents both motor and cognitive impairments. We also identified accumulation of some lipid species in lysosomes as a putative therapeutic target to prevent neurodegeneration in this model. With the proof of concept grant, we plan to perform a preclinical trial to identify a possible treatment for this pathology. We have identified two different strategies to decrease the accumulation of lipids in neurons. In vitro assays have shown that both strategies can decrease accumulation of lipids in lysosomes. Importantly, both strategies can be translated into clinical trial in collaboration with industrial partners and represent potential new orphan drugs.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze naturali scienze biologiche neurobiologia
- scienze naturali scienze biologiche biochimica biomolecole lipidi
- scienze mediche e della salute medicina di base patologia
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
ERC-POC - Proof of Concept Grant
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2018-PoC
Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bandoIstituzione ospitante
Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
75013 Paris
Francia
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.