Opis projektu
Leki sieroce na choroby neurodegeneracyjne
Dziedziczne paraplegie spastyczne (HSP) to grupa zaburzeń neurologicznych charakteryzujących się problemami z chodzeniem wynikającymi z osłabienia i spastyczności mięśni. Są one spowodowane degeneracją neuronów ruchowych. Istniejące metody leczenia nie są w pełni skuteczne, a jedynie łagodzą objawy. Celem zespołu finansowanego przez UE projektu Treat HSP jest opóźnienie rozwoju choroby poprzez zapobieganie neurodegeneracji. Naukowcy zbadają sposoby na ograniczanie akumulacji lipidów w lizosomach neuronów ruchowych w modelu mysim choroby. Wyniki badań przyniosą nowe możliwości w zakresie rozwoju leków łagodzących wyniszczające skutki HSP.
Cel
Hereditary spastic paraplegias are a group of rare neurodegenerative diseases due to the degeneration of the long axons of cortical motor neurons. Some complex forms of the disease are also characterized by cognitive impairment. Currently, the only available treatments are symptomatic, act on the motor symptoms and do not prevent or delay the disease progression. There is therefore a strong demand of clinicians as well as of patients and their families for the development of any treatment that could delay the onset and/or the progression of the disease. We have developed a genetic mouse model of a complex form of hereditary spastic paraplegia, the SPG11 form that is extremely invalidating as the patients need to be taken in charge by families or specialized institutions. During the ERC Starting Grant program ER-HSP (GA – 311149), we have shown that this model presents both motor and cognitive impairments. We also identified accumulation of some lipid species in lysosomes as a putative therapeutic target to prevent neurodegeneration in this model. With the proof of concept grant, we plan to perform a preclinical trial to identify a possible treatment for this pathology. We have identified two different strategies to decrease the accumulation of lipids in neurons. In vitro assays have shown that both strategies can decrease accumulation of lipids in lysosomes. Importantly, both strategies can be translated into clinical trial in collaboration with industrial partners and represent potential new orphan drugs.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne neurobiologia
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne biochemia biocząsteczki lipidy
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna patologia
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Przepraszamy… podczas wykonywania operacji wystąpił nieoczekiwany błąd.
Wymagane uwierzytelnienie. Powodem może być wygaśnięcie sesji.
Dziękujemy za przesłanie opinii. Wkrótce otrzymasz wiadomość e-mail z potwierdzeniem zgłoszenia. W przypadku wybrania opcji otrzymywania powiadomień o statusie zgłoszenia, skontaktujemy się również gdy status ulegnie zmianie.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
ERC-POC - Proof of Concept Grant
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) ERC-2018-PoC
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaInstytucja przyjmująca
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
75013 Paris
Francja
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.