Unlocking Precision Gene Therapy

Leistungen

First report on networking, public engagement and communication activities
Third report on networking, public engagement and communication activities

Third report on networking public engagement and communication activities

Second report on networking, public engagement and communication activities

Second report on networking public engagement and communication activities

Fourth report on networking, public engagement and communication activities

Fourth report on networking public engagement and communication activities

Website and intranet portal
UPGRADE dissemination plan

Release of the Data Management plan

Veröffentlichungen

BAR-Seq clonal tracking of gene-edited cells

Autoren: Ferrari, Samuele; Beretta, Stefano; Jacob, Aurelien; Cittaro, Davide; Albano, Luisa; Merelli, Ivan; Naldini, Luigi; Genovese, Pietro
Veröffentlicht in: Nature Protocols, Ausgabe 16, 2021, Seite(n) 2991-3025, ISSN 1754-2189
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41596-021-00529-x

FoxO maintains a genuine muscle stem-cell quiescent state until geriatric age.

Autoren: García-Prat, Laura; Perdiguero, Eusebio; Alonso-Martín, Sonia; Dell'Orso, Stefania; Ravichandran, Srikanth; Brooks, Stephen R.; Juan, Aster H.; Campanario, Silvia; Jiang, Kan; Hong, Xiaotong; Ortet, Laura; Ruiz-Bonilla, Vanessa; Flández, Marta; Moiseeva, Victoria; Rebollo, Elena; Jardí, Mercè; Sun, Hong-Wei; Musarò, Antonio; Sandri, Marco; del Sol, Antonio; Sartorelli, Vittorio; Muñoz-Cáno
Veröffentlicht in: Nature Cell Biology, Ausgabe 22, 2020, Seite(n) 1307-1318, ISSN 1465-7392
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41556-020-00593-7

A heterodimer of evolved designer-recombinases precisely excises a human genomic DNA locus

Autoren: Felix Lansing, Maciej Paszkowski-Rogacz, Lukas Theo Schmitt, Paul Martin Schneider, Teresa Rojo Romanos, Jan Sonntag, Frank Buchholz
Veröffentlicht in: Nucleic Acids Research, Ausgabe 48/1, 2019, Seite(n) 472-485, ISSN 0305-1048
Herausgeber: Oxford University Press
DOI: 10.1093/nar/gkz1078

Nearest-neighbor amino acids of specificity-determining residues influence the activity of engineered Cre-type recombinases

Autoren: Anjali Soni, Martina Augsburg, Frank Buchholz, M. Teresa Pisabarro
Veröffentlicht in: Scientific Reports, Ausgabe 10/1, 2020, ISSN 2045-2322
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41598-020-70867-5

Delivery of Cas9/sgRNA Ribonucleoprotein Complexes via Hydroxystearyl Oligoamino Amides

Autoren: Jasmin Kuhn, Yi Lin, Ana Krhac Levacic, Nader Al Danaf, Lun Peng, Miriam Höhn, Don C. Lamb, Ernst Wagner, Ulrich Lächelt
Veröffentlicht in: Bioconjugate Chemistry, Ausgabe 31/3, 2020, Seite(n) 729-742, ISSN 1043-1802
Herausgeber: American Chemical Society
DOI: 10.1021/acs.bioconjchem.9b00853

Muscle stem cell aging: identifying ways to induce tissue rejuvenation

Autoren: Pedro Sousa-Victor, Joana Neves, Pura Muñoz-Cánoves
Veröffentlicht in: Mechanisms of Ageing and Development, Ausgabe 188, 2020, Seite(n) 111246, ISSN 0047-6374
Herausgeber: Elsevier BV
DOI: 10.1016/j.mad.2020.111246

Gene Therapy for Cystic Fibrosis: Progress and Challenges of Genome Editing

Autoren: Maule, Giulia; Arosio, Daniele; Cereseto, Anna
Veröffentlicht in: International Journal of Molecular Science, 2020, ISSN 1422-0067
Herausgeber: Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI: 10.3390/ijms21113903

Efficient and gentle delivery of molecules into cells with different elasticity via Progressive Mechanoporation

Autoren: Uvizl, Alena; Goswami, Ruchi; Gandhi, Shanil Durgeshkumar; Augsburg, Martina; Buchholz, Frank; Guck, Jochen; Mansfeld, Jörg; Girardo, Salvatore
Veröffentlicht in: Lab on a chip, Ausgabe 12, 2020, ISSN 1473-0197
Herausgeber: Royal Society of Chemistry
DOI: 10.1039/d0lc01224f

Efficient gene editing of human long-term hematopoietic stem cells validated by clonal tracking

Autoren: Samuele Ferrari, Aurelien Jacob, Stefano Beretta, Giulia Unali, Luisa Albano, Valentina Vavassori, Davide Cittaro, Dejan Lazarevic, Chiara Brombin, Federica Cugnata, Anna Kajaste-Rudnitski, Ivan Merelli, Pietro Genovese, Luigi Naldini
Veröffentlicht in: Nature Biotechnology, Ausgabe 38/11, 2020, Seite(n) 1298-1308, ISSN 1087-0156
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41587-020-0551-y

Optimizing synthetic nucleic acid and protein nanocarriers: The chemical evolution approach

Autoren: Franziska Freitag, Ernst Wagner
Veröffentlicht in: Advanced Drug Delivery Reviews, 2020, ISSN 0169-409X
Herausgeber: Elsevier BV
DOI: 10.1016/j.addr.2020.03.005

Glucose 6-P dehydrogenase delays the onset of frailty by protecting against muscle damage

Autoren: Arc-Chagnaud, Coralie; Salvador-Pascual, Andrea; Garcia-Dominguez, Esther; Olaso-Gonzalez, Gloria; Correas, Angela G.; Serna, Eva; Brioche, Thomas; Chopard, Angele; Fernandez-Marcos, Pablo J.; Serrano, Manuel; Serrano, Antonio L.; Muñoz-Cánoves, Pura; Sebastiá, Vicente; Viña, Jose; Gomez-Cabrera, Mari Carmen
Veröffentlicht in: Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscles, Ausgabe 12, 2021, Seite(n) 1879–1896, ISSN 2190-6009
Herausgeber: Wiley and Sons
DOI: 10.1002/jcsm.12792

Find and cut-and-transfer (FiCAT) mammalian genome engineering

Autoren: Pallarès-Masmitjà, Maria; Ivančić, Dimitrije; Mir-Pedrol, Júlia; Jaraba-Wallace, Jessica; Tagliani, Tommaso; Oliva, Baldomero; Rahmeh, Amal; Sánchez-Mejías, Avencia; Güell, Marc
Veröffentlicht in: Nature Communications, 2021, ISSN 2041-1723
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41467-021-27183-x

Correction of a Factor VIII genomic inversion with designer-recombinases

Autoren: Lansing, Felix; Mukhametzyanova, Liliya; Rojo-Romanos, Teresa; Iwasawa, Kentaro; Kimura, Masaki; Paszkowski-Rogacz, Maciej; Karpinski, Janet; Grass, Tobias; Sonntag, Jan; Schneider, Paul Martin; Günes, Ceren; Hoersten, Jenna; Schmitt, Lukas Theo; Rodriguez-Muela, Natalia; Knöfler, Ralf; Takebe, Takanori; Buchholz, Frank
Veröffentlicht in: Nature Communications, Ausgabe 13, 2022, ISSN 2041-1723
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41467-022-28080-7

Integration of feeding behavior by the liver circadian clock reveals network dependency of metabolic rhythms

Autoren: Greco, Carolina M.; Koronowski, Kevin B.; Smith, Jacob G.; Shi, Jiejun; Kunderfranco, Paolo; Carriero, Roberta; Chen, Siwei; Samad, Muntaha; Welz, Patrick-Simon; Zinna, Valentina M.; Mortimer, Thomas; Chun, Sung Kook; Shimaji, Kohei; Sato, Tomoki; Petrus, Paul; Kumar, Arun; Vaca-Dempere, Mireia; Deryagin, Oleg; Van, Cassandra; Monroy Kuhn, José Manuel; Lutter, Dominik; Sel
Veröffentlicht in: Science Advances, Ausgabe 7 (39), 2021, ISSN 2375-2548
Herausgeber: American Association for the Advancement of Science
DOI: 10.1126/sciadv.abi7828

Sox17 Controls Emergence and Remodeling of Nestin-Expressing Coronary Vessels

Autoren: González-Hernández, Sara; Gómez, Manuel J.; Sánchez-Cabo, Fátima; Méndez-Ferrer, Simón; Muñoz-Cánoves, Pura; Isern, Joan
Veröffentlicht in: Circulation Research, Ausgabe 127, 2020, Seite(n) e252-e270, ISSN 0009-7330
Herausgeber: Lippincott Williams & Wilkins Ltd.
DOI: 10.1161/circresaha.120.317121

Translational control by DHX36 binding to 5′UTR G-quadruplex is essential for muscle stem-cell regenerative functions

Autoren: Xiaona Chen, Jie Yuan, Guang Xue, Silvia Campanario, Di Wang, Wen Wang, Xi Mou, Shiau Wei Liew, Mubarak Ishaq Umar, Joan Isern, Yu Zhao, Liangqiang He, Yuying Li, Christopher J. Mann, Xiaohua Yu, Lei Wang, Eusebio Perdiguero, Wei Chen, Yuanchao Xue, Yoshikuni Nagamine, Chun Kit Kwok, Hao Sun, Pura Muñoz-Cánoves & Huating Wang
Veröffentlicht in: Nature Communications, Ausgabe 12, 2021, ISSN 2041-1723
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41467-021-25170-w

Modeling, optimization, and comparable efficacy of T cell and hematopoietic stem cell gene editing for treating hyper-IgM syndrome

Autoren: Vavassori, Valentina; Mercuri, Elisabetta; Marcovecchio, Genni E.; Castiello, Maria C.; Schiroli, Giulia; Albano, Luisa; Margulies, Carrie; Buquicchio, Frank; Fontana, Elena; Beretta, Stefano; Merelli, Ivan; Cappelleri, Andrea; Rancoita, Paola M.V.; Lougaris, Vassilios; Plebani, Alessandro; Kanariou, Maria; Lankester, Arjan; Ferrua, Francesca; Scanziani, Eugenio; Cotta-Ramusino, Cecilia; Villa, An
Veröffentlicht in: EMBO Molecular Medicine, Ausgabe 13(3), 2021, ISSN 1757-4676
Herausgeber: John Wiley & Sons Ltd.
DOI: 10.15252/emmm.202013545

Risk Mitigation of Immunogenicity: A Key to Personalized Retinal Gene Therapy

Autoren: Varin, Juliette; Morival, Clément; Maillard, Noémien; Adjali, Oumeya; Cronin, Therese
Veröffentlicht in: International Journal of Molecular Science, Ausgabe 22, 2021, ISSN 1422-0067
Herausgeber: Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI: 10.3390/ijms222312818

Gene Editing of Hematopoietic Stem Cells: Hopes and Hurdles Toward Clinical Translation

Autoren: Ferrari, Samuele; Vavassori, Valentina; Canarutto, Daniele; Jacob, Aurelien; Castiello, Maria Carmina; Javed, Attya Omer; Genovese, Pietro
Veröffentlicht in: Frontiers in Genome Editing, 2021, ISSN 2673-3439
Herausgeber: Frontiers Media S.A.
DOI: 10.3389/fgeed.2021.618378

Protocol for RNA-seq library preparation starting from a rare muscle stem cell population or a limited number of mouse embryonic stem cells

Autoren: Dell'Orso, Stefania; Juan, Aster H.; Moiseeva, Victoria; Garcia-Prat, Laura; Munoz-Cannoves, Pura; Sartorelli, Vittorio
Veröffentlicht in: STAR Protocols, Ausgabe 2, 2021, ISSN 2666-1667
Herausgeber: Elsevier
DOI: 10.1016/j.xpro.2021.100451

Computational modelling of stem cell–niche interactions facilitates discovery of strategies to enhance tissue regeneration and counteract ageing

Autoren: Potapov, Ilya; García-Prat, Laura; Ravichandran, Srikanth; Muñoz-Cánoves, Pura; del Sol, Antonio
Veröffentlicht in: The FEBS Journal, 2021, ISSN 1742-4658
Herausgeber: John Wiley & Sons
DOI: 10.1111/febs.15832

CHD4 ensures stem cell lineage fidelity during skeletal muscle regeneration

Autoren: Sreenivasan, Krishnamoorthy; Rodríguez-delaRosa, Alejandra; Johnny, Kim; Mesquita, Diana; Segalés, Jessica; Gomez-del Arco, Pablo; Espejo, Isabel; Ianni, Alessandro; Di Croce, Luciano; Relaix, Frederic; Redondo, Juan Miguel; Braun, Thomas; Serrano, Antonio L; Perdiguero, Eusebio; Muñoz-Cánoves, Pura
Veröffentlicht in: Stem Cell Reports, Ausgabe 16, 9, 2021, ISSN 2213-6711
Herausgeber: Cell Press
DOI: 10.1016/j.stemcr.2021.07.022

Efficient Generation and Correction of Mutations in Human iPS Cells Utilizing mRNAs of CRISPR Base Editors and Prime Editors

Autoren: Duran Sürün, Aksana Schneider, Jovan Mircetic, Katrin Neumann, Felix Lansing, Maciej Paszkowski-Rogacz, Vanessa Hänchen, Min Ae Lee-Kirsch, Frank Buchholz
Veröffentlicht in: Genes, Ausgabe 11/5, 2020, Seite(n) 511, ISSN 2073-4425
Herausgeber: Multidisciplinary Digital Publishing Institute (MDPI)
DOI: 10.3390/genes11050511

Tetramer-Based Enrichment of Preexisting Anti-AAV8 CD8+ T Cells in Human Donors Allows the Detection of a TEMRA Subpopulation

Autoren: Céline Vandamme, Rebecca Xicluna, Leslie Hesnard, Marie Devaux, Nicolas Jaulin, Mickaël Guilbaud, Johanne Le Duff, Célia Couzinié, Philippe Moullier, Xavier Saulquin, Oumeya Adjali
Veröffentlicht in: Frontiers in Immunology, Ausgabe 10, 2020, ISSN 1664-3224
Herausgeber: Frontiers
DOI: 10.3389/fimmu.2019.03110

Cripto shapes macrophage plasticity and restricts EndMT in injured and diseased skeletal muscle

Autoren: Francescopaolo Iavarone, Ombretta Guardiola, Alessandra Scagliola, Gennaro Andolfi, Federica Esposito, Antonio Serrano, Eusebio Perdiguero, Silvia Brunelli, Pura Muñoz‐Cánoves, Gabriella Minchiotti
Veröffentlicht in: EMBO reports, Ausgabe 21/4, 2020, ISSN 1469-221X
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.15252/embr.201949075

Sestrin prevents atrophy of disused and aging muscles by integrating anabolic and catabolic signals

Autoren: Jessica Segalés, Eusebio Perdiguero, Antonio L. Serrano, Pedro Sousa-Victor, Laura Ortet, Mercè Jardí, Andrei V. Budanov, Laura Garcia-Prat, Marco Sandri, David M. Thomson, Michael Karin, Jun Hee Lee, Pura Muñoz-Cánoves
Veröffentlicht in: Nature Communications, Ausgabe 11/1, 2020, ISSN 2041-1723
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1038/s41467-019-13832-9

Comprehensive transcriptome-wide analysis of spliceopathy correction of myotonic dystrophy using CRISPR-Cas9 in iPSCs-derived cardiomyocytes

Autoren: Dastidar, Sumitava; Majumdar, Debanjana; Tipanee, Jaitip; Singh, Kshitiz; Klein, Arnaud F.; Furling, Denis; Chuah, Marinee K.; VandenDriessche, Thierry
Veröffentlicht in: Molecular Therapy, Ausgabe 30 (1), 2022, ISSN 1525-0016
Herausgeber: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2021.08.004

Attenuated Epigenetic Suppression of Muscle Stem Cell Necroptosis Is Required for Efficient Regeneration of Dystrophic Muscles

Autoren: Krishnamoorthy Sreenivasan, Alessandro Ianni, Carsten Künne, Boris Strilic, Stefan Günther, Eusebio Perdiguero, Marcus Krüger, Simone Spuler, Stefan Offermanns, Pablo Gómez-del Arco, Juan Miguel Redondo, Pura Munoz-Canoves, Johnny Kim, Thomas Braun
Veröffentlicht in: Cell Reports, Ausgabe 31/7, 2020, Seite(n) 107652, ISSN 2211-1247
Herausgeber: Cell Press
DOI: 10.1016/j.celrep.2020.107652

Has retinal gene therapy come of age? From bench to bedside and back to bench

Autoren: Ivana Trapani, Alberto Auricchio
Veröffentlicht in: Human Molecular Genetics, Ausgabe 28/R1, 2019, Seite(n) R108-R118, ISSN 0964-6906
Herausgeber: Oxford University Press
DOI: 10.1093/hmg/ddz130

Pairing of single mutations yields obligate Cre-type site-specific recombinases

Autoren: Hoersten, Jenna; Ruiz-Gómez, Gloria; Lansing, Felix; Rojo-Romanos, Teresa; Schmitt, Lukas Theo; Sonntag, Jan; Pisabarro, M Teresa; Buchholz, Frank
Veröffentlicht in: Nucleic Acids Research, Ausgabe 50(2), 2022, Seite(n) 1174–1186, ISSN 0305-1048
Herausgeber: Oxford University Press
DOI: 10.1093/nar/gkab1240

A Network of Macrophages Supports Mitochondrial Homeostasis in the Heart

Autoren: Nicolás-Ávila, José Ángel; Lechuga-Vieco, Ana Victoria; Esteban-Martínez, Lorena; Sánchez-Díaz, María; Díaz-García, Elena; Santiago, Demetrio J.; Rubio-Ponce, Andrea; LiangYao Li, Jackson; Balachander, Akhila; Quintana, Juan A.; Martínez-de-Mena, Raquel; Castejón-Vega, Beatriz; Pun-García, Andrés; Través, Paqui G; Bonzón-Kulichenko, Elena; García-Marqués, Fernando; Cussó, Lorena
Veröffentlicht in: Cell, 2020, ISSN 0092-8674
Herausgeber: Cell Press
DOI: 10.1016/j.cell.2020.08.031

Assessing Autophagy in Muscle Stem Cells

Autoren: Campanario, Silvia; Ramírez-Pardo, Ignacio; Hong, Xiaotong; Isern, Joan; Muñoz-Cánoves, Pura
Veröffentlicht in: Frontiers in Cell and Developmental Biology, 2021, ISSN 2296-634X
Herausgeber: Frontiers
DOI: 10.3389/fcell.2020.620409

Understanding muscle regenerative decline with aging: new approaches to bring back youthfulness to aged stem cells

Autoren: Pura Muñoz‐Cánoves, Joana Neves, Pedro Sousa‐Victor
Veröffentlicht in: The FEBS Journal, Ausgabe 287/3, 2020, Seite(n) 406-416, ISSN 1742-464X
Herausgeber: Blackwell Publishing Inc.
DOI: 10.1111/febs.15182

In-vivo Transcriptomic Profiling of Systemic Aging using Cell Encapsulation

Autoren: Mashinchian, Omid; Hong, Xiaotong; Migliavacca, Eugenia; Boss, Christophe; De Franceschi, Filippo; Michaud, Joris; Le Moal, Emmeran; Collerette-Tremblay, Jasmin; Isern, Joan; Metairon, Sylviane; Raymond, Frederic; Descombes, Patrick; Bouche, Nicolas; Muñoz-Cánoves, Pura; Feige, Jerome N.; Bentzinger, C. Florian
Veröffentlicht in: Ausgabe 2, 2020
Herausgeber: bioRxiv
DOI: 10.1101/2020.03.09.979054

Rechte des geistigen Eigentums

GENE THERAPY

Antrags-/Publikationsnummer: 20 19066915
Datum: 2019-06-25
Antragsteller: FONDAZIONE TELETHON ETS

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