Descripción del proyecto
Un fármaco nuevo para las enfermedades mitocondriales
El síndrome de encefalomiopatía mitocondrial con acidosis láctica y accidentes cerebrovasculares (MELAS, por sus siglas en inglés) es un trastorno que afecta sobre todo al sistema nervioso y muscular. Las mitocondrias mutantes no logran producir la energía necesaria, lo que afecta a la homeostasis y la supervivencia de las células. Hoy en día, solo se dispone de cuidados paliativos y no existen tratamientos aprobados para detener la progresión del síndrome MELAS, lo que ocasiona un deterioro neurológico. El objetivo del proyecto KHON2bTREAT, financiado con fondos europeos, es abordar esta necesidad médica no cubierta con el sonlicromanol, un nuevo fármaco que se está evaluando en un ensayo clínico de fase II. En el marco del proyecto, se llevarán las pruebas de sonlicromanol a un estudio de fase III, al que seguirá su comercialización y autorización para otras enfermedades mitocondriales.
Objetivo
Mitochondrial diseases are chronic progressive disorders for which no cure exists, affecting approximately 250,000 patients worldwide. KH176 is a proprietary small molecule designed by the Dutch SME Khondrion BV to treat a large group of rare mitochondrial and related diseases. With KH176, a new redox-modulator, Khondrion aims to stall disease progression and revert clinical complaints in mitochondrial diseases; it corrects cellular consequences of mitochondrial dysfunction and has broad market potential.
Khondrion’s management has >25 years experience in mitochondrial medicine, patient care and drug development, and is supported by highly experienced entrepreneurs. Since 2012, Khondrion completed preclinical, Phase 1&2a clinical, EMA&FDA orphan drug designation providing market exclusivity, and has a strong patent portfolio. Khondrion operates in a small but highly lucrative niche market. The addressable market for KH176 is 50,000-250,000 mitochondrial disease patients in Europe&US. Base-case cumulative revenue on KH176 is expected €35M by 2024, a return of >10 times this grant. Worldwide orphan drug sales are to increase at 11% CAGR to $209b in 2022; orphan drugs are projected to account for 21.4% of worldwide prescription sales by 2022 (excl. generics) from 6% in 2000. Worldwide, Khondrion is one of few SMEs devoted to develop a drug for mitochondrial diseases.
Khondrion follows fast, risk-reduced development for KH176; first market approval in adult patients (MELAS/MIDD), entering expedited authorization for other mitochondrial diseases. As spin-out, Khondrion aims licensing KH176 for major indications (preclinical data on KH176 in genetic forms of Parkinson’s completed). Financing of this KHON2bTREAT project by the EIC SME instrument Phase 2 will enable Khondrion to perform the dose-finding clinical trial (Phase 2b) on KH176 in its patient population, reaching essential milestones for investor/co-development financing of the Phase 3 trial for market approval.
Ámbito científico
Palabras clave
Programa(s)
Convocatoria de propuestas
Consulte otros proyectos de esta convocatoriaConvocatoria de subcontratación
H2020-SMEInst-2018-2020-2
Régimen de financiación
SME-2 - SME instrument phase 2Coordinador
6641 AA Beuningen
Países Bajos
Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención.