Description du projet
Un nouveau médicament pour les maladies mitochondriales
Le syndrome MELAS (Mitochondrial myopathy, encephalopathy, lactic acidosis and stroke-like episodes) est un trouble qui affecte principalement les systèmes nerveux et musculaire. Les mitochondries mutantes ne parviennent pas à produire l’énergie requise, ce qui affecte l’homéostasie et la survie des cellules. Il n’existe actuellement que des soins de soutien et aucun traitement approuvé pour stopper la progression du MELAS, qui provoque une déficience neurologique. Le projet KHON2bTREAT, financé par l’UE, a pour objectif de répondre à ce besoin médical grâce au nouveau médicament, le sonlicromanol, qui est évalué dans un essai clinique de phase II. Le projet portera le test du sonlicromanol à une étude de phase III, suivie de sa commercialisation et de son approbation pour d’autres maladies mitochondriales.
Objectif
Mitochondrial diseases are chronic progressive disorders for which no cure exists, affecting approximately 250,000 patients worldwide. KH176 is a proprietary small molecule designed by the Dutch SME Khondrion BV to treat a large group of rare mitochondrial and related diseases. With KH176, a new redox-modulator, Khondrion aims to stall disease progression and revert clinical complaints in mitochondrial diseases; it corrects cellular consequences of mitochondrial dysfunction and has broad market potential.
Khondrion’s management has >25 years experience in mitochondrial medicine, patient care and drug development, and is supported by highly experienced entrepreneurs. Since 2012, Khondrion completed preclinical, Phase 1&2a clinical, EMA&FDA orphan drug designation providing market exclusivity, and has a strong patent portfolio. Khondrion operates in a small but highly lucrative niche market. The addressable market for KH176 is 50,000-250,000 mitochondrial disease patients in Europe&US. Base-case cumulative revenue on KH176 is expected €35M by 2024, a return of >10 times this grant. Worldwide orphan drug sales are to increase at 11% CAGR to $209b in 2022; orphan drugs are projected to account for 21.4% of worldwide prescription sales by 2022 (excl. generics) from 6% in 2000. Worldwide, Khondrion is one of few SMEs devoted to develop a drug for mitochondrial diseases.
Khondrion follows fast, risk-reduced development for KH176; first market approval in adult patients (MELAS/MIDD), entering expedited authorization for other mitochondrial diseases. As spin-out, Khondrion aims licensing KH176 for major indications (preclinical data on KH176 in genetic forms of Parkinson’s completed). Financing of this KHON2bTREAT project by the EIC SME instrument Phase 2 will enable Khondrion to perform the dose-finding clinical trial (Phase 2b) on KH176 in its patient population, reaching essential milestones for investor/co-development financing of the Phase 3 trial for market approval.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
- sciences naturelles sciences biologiques génétique ADN
- sciences naturelles sciences biologiques génétique mutation
- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale neurologie
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Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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H2020-EU.2.3. - INDUSTRIAL LEADERSHIP - Innovation In SMEs
PROGRAMME PRINCIPAL
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H2020-EU.3. - PRIORITY 'Societal challenges
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H2020-EU.2.1. - INDUSTRIAL LEADERSHIP - Leadership in enabling and industrial technologies
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
SME-2 - SME instrument phase 2
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) H2020-EIC-SMEInst-2018-2020
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
6641 AA Beuningen
Pays-Bas
L’entreprise s’est définie comme une PME (petite et moyenne entreprise) au moment de la signature de la convention de subvention.
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.