Opis projektu
Nowy lek przeciwko chorobom mitochondrialnym
Zespół MELAS (miopatia mitochondrialna, encefalopatia, kwasica mleczanowa, występowanie incydentów podobnych do udarów) to schorzenie dotykające przede wszystkim układu nerwowego i mięśniowego. Zmutowane mitochondria nie wytwarzają niezbędnej energii, co wpływa negatywnie na homeostazę i przeżycie komórki. Obecnie dostępna jest jedynie opieka wspomagająca i brakuje zatwierdzonych metod pozwalających na powstrzymanie progresji zespołu MELAS, który prowadzi do upośledzenia neurologicznego. Odpowiedzą zaproponowaną przez zespół finansowanego przez UE projektu KHON2bTREAT jest nowatorski lek sonlicromanol, aktualnie oceniany w badaniu klinicznym II fazy. Projekt umożliwi doprowadzenie badań nad sonlicromanolem do badania III fazy, po której planowana jest komercjalizacja i dopuszczenie do stosowania w innych chorobach mitochondrialnych.
Cel
Mitochondrial diseases are chronic progressive disorders for which no cure exists, affecting approximately 250,000 patients worldwide. KH176 is a proprietary small molecule designed by the Dutch SME Khondrion BV to treat a large group of rare mitochondrial and related diseases. With KH176, a new redox-modulator, Khondrion aims to stall disease progression and revert clinical complaints in mitochondrial diseases; it corrects cellular consequences of mitochondrial dysfunction and has broad market potential.
Khondrion’s management has >25 years experience in mitochondrial medicine, patient care and drug development, and is supported by highly experienced entrepreneurs. Since 2012, Khondrion completed preclinical, Phase 1&2a clinical, EMA&FDA orphan drug designation providing market exclusivity, and has a strong patent portfolio. Khondrion operates in a small but highly lucrative niche market. The addressable market for KH176 is 50,000-250,000 mitochondrial disease patients in Europe&US. Base-case cumulative revenue on KH176 is expected €35M by 2024, a return of >10 times this grant. Worldwide orphan drug sales are to increase at 11% CAGR to $209b in 2022; orphan drugs are projected to account for 21.4% of worldwide prescription sales by 2022 (excl. generics) from 6% in 2000. Worldwide, Khondrion is one of few SMEs devoted to develop a drug for mitochondrial diseases.
Khondrion follows fast, risk-reduced development for KH176; first market approval in adult patients (MELAS/MIDD), entering expedited authorization for other mitochondrial diseases. As spin-out, Khondrion aims licensing KH176 for major indications (preclinical data on KH176 in genetic forms of Parkinson’s completed). Financing of this KHON2bTREAT project by the EIC SME instrument Phase 2 will enable Khondrion to perform the dose-finding clinical trial (Phase 2b) on KH176 in its patient population, reaching essential milestones for investor/co-development financing of the Phase 3 trial for market approval.
Dziedzina nauki
Słowa kluczowe
Program(-y)
Temat(-y)
Zaproszenie do składania wniosków
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszeniaSzczegółowe działanie
H2020-SMEInst-2018-2020-2
System finansowania
SME-2 - SME instrument phase 2Koordynator
6641 AA Beuningen
Niderlandy
Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant.