Projektbeschreibung
Neuer Wirkstoff zur Behandlung von Mitochondriopathien
In der Abkürzung des MELAS-Syndroms sind bereits die wichtigsten Erkrankungssymptome wie mitochondriale Enzephalomyopathie, Lactatacidose und schlaganfallähnliche Episoden enthalten, die hauptsächlich das Nerven- und Muskelsystem beeinträchtigen. Mutierte Mitochondrien produzieren nicht die notwendige Energie, wodurch die Homöostase und das Überleben der Zellen beeinflusst werden. Gegenwärtig stehen nur unterstützende Behandlungen und keine zugelassenen Interventionen zur Verfügung, um das Fortschreiten des MELAS-Syndroms aufzuhalten, das mit neurologischen Beeinträchtigungen einhergeht. Ziel des EU-finanzierten Projekts KHON2bTREAT ist, diesen bestehenden medizinischen Bedarf durch den neuartigen Wirkstoff Sonlicromanol zu decken, der im Rahmen einer klinischen Phase-II-Studie untersucht wird. Das Projekt wird Sonlicromanol in einer Phase-III-Studie erproben, damit es anschließend vermarktet und für andere Mitochondriopathien zugelassen werden kann.
Ziel
Mitochondrial diseases are chronic progressive disorders for which no cure exists, affecting approximately 250,000 patients worldwide. KH176 is a proprietary small molecule designed by the Dutch SME Khondrion BV to treat a large group of rare mitochondrial and related diseases. With KH176, a new redox-modulator, Khondrion aims to stall disease progression and revert clinical complaints in mitochondrial diseases; it corrects cellular consequences of mitochondrial dysfunction and has broad market potential.
Khondrion’s management has >25 years experience in mitochondrial medicine, patient care and drug development, and is supported by highly experienced entrepreneurs. Since 2012, Khondrion completed preclinical, Phase 1&2a clinical, EMA&FDA orphan drug designation providing market exclusivity, and has a strong patent portfolio. Khondrion operates in a small but highly lucrative niche market. The addressable market for KH176 is 50,000-250,000 mitochondrial disease patients in Europe&US. Base-case cumulative revenue on KH176 is expected €35M by 2024, a return of >10 times this grant. Worldwide orphan drug sales are to increase at 11% CAGR to $209b in 2022; orphan drugs are projected to account for 21.4% of worldwide prescription sales by 2022 (excl. generics) from 6% in 2000. Worldwide, Khondrion is one of few SMEs devoted to develop a drug for mitochondrial diseases.
Khondrion follows fast, risk-reduced development for KH176; first market approval in adult patients (MELAS/MIDD), entering expedited authorization for other mitochondrial diseases. As spin-out, Khondrion aims licensing KH176 for major indications (preclinical data on KH176 in genetic forms of Parkinson’s completed). Financing of this KHON2bTREAT project by the EIC SME instrument Phase 2 will enable Khondrion to perform the dose-finding clinical trial (Phase 2b) on KH176 in its patient population, reaching essential milestones for investor/co-development financing of the Phase 3 trial for market approval.
Wissenschaftliches Gebiet
Schlüsselbegriffe
Programm/Programme
Thema/Themen
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Andere Projekte für diesen Aufruf anzeigenUnterauftrag
H2020-SMEInst-2018-2020-2
Finanzierungsplan
SME-2 - SME instrument phase 2Koordinator
6641 AA Beuningen
Niederlande
Die Organisation definierte sich zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Finanzhilfevereinbarung selbst als KMU (Kleine und mittlere Unternehmen).