Projektbeschreibung
Neuer Wirkstoff zur Behandlung von Mitochondriopathien
In der Abkürzung des MELAS-Syndroms sind bereits die wichtigsten Erkrankungssymptome wie mitochondriale Enzephalomyopathie, Lactatacidose und schlaganfallähnliche Episoden enthalten, die hauptsächlich das Nerven- und Muskelsystem beeinträchtigen. Mutierte Mitochondrien produzieren nicht die notwendige Energie, wodurch die Homöostase und das Überleben der Zellen beeinflusst werden. Gegenwärtig stehen nur unterstützende Behandlungen und keine zugelassenen Interventionen zur Verfügung, um das Fortschreiten des MELAS-Syndroms aufzuhalten, das mit neurologischen Beeinträchtigungen einhergeht. Ziel des EU-finanzierten Projekts KHON2bTREAT ist, diesen bestehenden medizinischen Bedarf durch den neuartigen Wirkstoff Sonlicromanol zu decken, der im Rahmen einer klinischen Phase-II-Studie untersucht wird. Das Projekt wird Sonlicromanol in einer Phase-III-Studie erproben, damit es anschließend vermarktet und für andere Mitochondriopathien zugelassen werden kann.
Ziel
Mitochondrial diseases are chronic progressive disorders for which no cure exists, affecting approximately 250,000 patients worldwide. KH176 is a proprietary small molecule designed by the Dutch SME Khondrion BV to treat a large group of rare mitochondrial and related diseases. With KH176, a new redox-modulator, Khondrion aims to stall disease progression and revert clinical complaints in mitochondrial diseases; it corrects cellular consequences of mitochondrial dysfunction and has broad market potential.
Khondrion’s management has >25 years experience in mitochondrial medicine, patient care and drug development, and is supported by highly experienced entrepreneurs. Since 2012, Khondrion completed preclinical, Phase 1&2a clinical, EMA&FDA orphan drug designation providing market exclusivity, and has a strong patent portfolio. Khondrion operates in a small but highly lucrative niche market. The addressable market for KH176 is 50,000-250,000 mitochondrial disease patients in Europe&US. Base-case cumulative revenue on KH176 is expected €35M by 2024, a return of >10 times this grant. Worldwide orphan drug sales are to increase at 11% CAGR to $209b in 2022; orphan drugs are projected to account for 21.4% of worldwide prescription sales by 2022 (excl. generics) from 6% in 2000. Worldwide, Khondrion is one of few SMEs devoted to develop a drug for mitochondrial diseases.
Khondrion follows fast, risk-reduced development for KH176; first market approval in adult patients (MELAS/MIDD), entering expedited authorization for other mitochondrial diseases. As spin-out, Khondrion aims licensing KH176 for major indications (preclinical data on KH176 in genetic forms of Parkinson’s completed). Financing of this KHON2bTREAT project by the EIC SME instrument Phase 2 will enable Khondrion to perform the dose-finding clinical trial (Phase 2b) on KH176 in its patient population, reaching essential milestones for investor/co-development financing of the Phase 3 trial for market approval.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Genetik DNS
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Genetik Mutation
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Neurologie
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Schlüsselbegriffe
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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H2020-EU.2.3. - INDUSTRIAL LEADERSHIP - Innovation In SMEs
HAUPTPROGRAMM
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H2020-EU.3. - PRIORITY 'Societal challenges
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H2020-EU.2.1. - INDUSTRIAL LEADERSHIP - Leadership in enabling and industrial technologies
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
SME-2 - SME instrument phase 2
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
(öffnet in neuem Fenster) H2020-EIC-SMEInst-2018-2020
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Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
6641 AA Beuningen
Niederlande
Die Organisation definierte sich zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Finanzhilfevereinbarung selbst als KMU (Kleine und mittlere Unternehmen).
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.