Descrizione del progetto
Organoidi surrenali geneticamente modificati
Le ghiandole surrenali sono una coppia di piccoli organi delle dimensioni di una noce posti sopra i reni. Producono ormoni essenziali per regolare, tra le altre cose, il metabolismo, il sistema immunitario, la pressione arteriosa e la risposta allo stress. Il malfunzionamento delle ghiandole surrenali (insufficienza surrenalica) può essere pericoloso per la vita. Il progetto GHSO sta sviluppando un nuovo organoide surrenale, una struttura cellulare autoassemblata in 3D derivata da cellule staminali embrionali umane, in grado di produrre ormoni surrenali. Una volta conseguito questo rivoluzionario obiettivo, GHSO creerà organoidi surrenali geneticamente modificati con mutazioni comuni per manifestare insufficienza surrenalica. Parallelamente, saranno impiantati in vivo gli organoidi in vitro per verificare la loro capacità di invertire la malattia, accelerando lo sviluppo di trattamenti più efficaci per l’insufficienza surrenalica.
Obiettivo
The adrenal cortex is essential for life; it is the primary site of steroid synthesis, producing glucocorticoids, which affect carbohydrate metabolism and mediate the mammalian stress response and mineralocorticoids, which control blood volume and salt homeostasis. Adrenal insufficiency (AI), which can be life threatening, is cause by a number of adrenal disorders, and lifelong management of these patients with exogenous steroids can be challenging. No drug suitably mimics the diurnal pattern of cortisol noted in healthy individuals, and objective variables to measure hormonal replacement therapy quality are lacking. The ability to generate steroid-producing cells from pluripotent stem cells through cell reprogramming, a process where a specialized cell type is induced to transform into a different cell, offers a new paradigm for functional studies, modelling human disease and drug testing and eventually can be used as a cell source for cellular therapies for patients suffering from adrenal conditions. This proposal aims to develop methodologies to generate adrenal-like organoids from human embryonic stem cells (hESCs), which have not been generated so far, without requiring overexpression of exogenous transcription factors and test them in in vivo models of adrenal insufficiency. Because small molecules provide several distinct advantages in controlling protein functions (e.g. temporally controllable, reversible, tunable and tractable) I will utilize them for a faster, more efficient, and directed cellular reprogramming. CRISPR-Cas9 genome engineered steroid-producing organoids harbouring common mutations found in congenital adrenal hyperplasia (CAH), the most common type of AI, will be generated and used as a disease modelling platform to study CAH. This proposal aims to accelerate the translation of this promising bench research to patients affected by adrenal insufficiency over the next 10 years.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica tecnologie cellulari cellule staminali
- scienze naturali scienze biologiche genetica mutazione
- scienze naturali scienze biologiche biochimica biomolecole carboidrati
- scienze naturali scienze biologiche genetica genomi
- scienze mediche e della salute medicina di base fisiologia omeostasi
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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H2020-EU.1.3. - EXCELLENT SCIENCE - Marie Skłodowska-Curie Actions
PROGRAMMA PRINCIPALE
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H2020-EU.1.3.2. - Nurturing excellence by means of cross-border and cross-sector mobility
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
MSCA-IF-GF - Global Fellowships
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) H2020-MSCA-IF-2018
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
01069 Dresden
Germania
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.