Descrizione del progetto
Un sistema modulare per la produzione di attivatori trascrizionali
La terapia genica umana prevede la somministrazione di materiale genetico per alterare l’espressione o modificare i geni endogeni. Nei casi in cui è necessaria l’attivazione dell’espressione genica, i ricercatori trasferiscono i fattori di trascrizione (proteine necessarie per la trascrizione dei geni) alle cellule bersaglio. Il progetto Diverge, finanziato dall’UE, ha sviluppato un sistema modulare che combina la ricombinasi sito-specifica e lo splicing molecolare per generare miliardi di varianti di fattori di trascrizione in vivo da un singolo costrutto. I ricercatori stanno esplorando il potenziale per commercializzare questo sistema ed espandere l’applicabilità della tecnologia nella terapia e nelle biotecnologie.
Obiettivo
We have generated a novel genetic circuit that, by combining an unusual site-specific recombinase and molecular splicing, allows to functionally diversify modular proteins in-vivo in a highly-directed manner. Applying this method to modular transcriptional activators allowed us to generate billions and even trillions of transcription factors variants in-vivo starting from a single base construct. The aim of the DIVERGE PoC project is to to explore the commercial potential of this approach for the isolation of transcriptional activators for human gene activation therapy and to establish a strategy for commercialisation of current and conceivable future implementations of this technology.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP.
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- scienze mediche e della salutebiotecnologia medicaingegneria geneticaterapia genica
- scienze naturaliscienze biologichebiochimicabiomolecoleproteine
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Programma(i)
Argomento(i)
Meccanismo di finanziamento
ERC-POC - Proof of Concept GrantIstituzione ospitante
SW7 2AZ LONDON
Regno Unito