Descrizione del progetto
Una tecnologia innovativa contribuisce alla scoperta di farmaci che prendono di mira l’RNA
Le molecole dell’RNA costituiscono i regolatori principali di molti processi biologici e prove emergenti ne evidenziato il ruolo durante le malattie. Tuttavia, l’impiego di molecole piccole per prendere di mira l’RNA terapeuticamente, si è dimostrato impegnativo dal punto di vista tecnologico. Per affrontare questo problema, gli scienziati del progetto incPRINT-DRUG, finanziato dall’UE, propongono l’utilizzo della loro tecnologia di interazioni RNA-proteina ad alte prestazioni concepita per il rilevamento di piccole molecole che intervengono su specifici complessi patogeni RNA-proteina. Questa tecnologia si occupa allo stesso tempo di valutare l’efficacia, la specificità e la tossicità dei farmaci nelle cellule viventi. L’obiettivo del progetto incPRINT-DRUG è l’adeguamento di questo strumento per la scoperta di farmaci RNA, promuovendo il settore biomedico.
Obiettivo
RNA transcripts have emerged as key regulators of diverse biological phenomena and are implicated in many human diseases including neurodegenerative disorders, cancers, viral infections and antibiotic resistance. As such, RNA represents an untapped source of therapeutic targets. Bioavailable small molecules have been recently successfully applied to target RNA. One caveat, however, is that lead compounds are not easily designed from RNA sequence or structure and therefore targeting RNA by small molecules remains challenging. One of the strategies to target RNA with small molecules is to target RNA-protein interactions or RNA elements stabilized by protein binding. However, the unbiased in vivo identification of small molecules that selectively target RNA-protein interactions with little cellular toxicity remains unachieved due to the lack of technology. In the incPRINT-DRUG project, we will adapt our innovative high-throughput RNA-protein interaction technology for unbiased identification of small molecules that target specific pathogenic RNA-protein interactions. Our unique technology enables drug testing in living cells combined with the simultaneous testing of drug specificity and toxicity. Our core technology has been extensively validated over the past years and proved to be robust to be optimized and adapted for the RNA drug discovery. Our business development strategies will follow several possible scenarios: (1) license the technology, (2) generate new IP with the technology and license the IP to industrial partners, (3) industrial partnership by providing service to biotech and pharma companies. All three options will be explored with our Technology Transfer & Industrial Partnership Office. incPRINT-DRUG is expected to have a strong biomedical and economic impact given the growing interest in finding small molecules targeting pathogenic RNAs and the technological gap to achieve it using data-driven experimental methods.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
- scienze mediche e della salutemedicina di basefarmacologia e farmaciascoperta di farmaci
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75231 Paris
Francia