Descripción del proyecto
El estudio de un glicano defectuoso podría ayudar a tratar enfermedades musculares devastadoras
Las proteínas son los caballos de batalla de las células, la piedra angular de las moléculas para receptores, inmunoglobulinas y hormonas, entre otras. Durante o después de la traducción, la mayoría de las proteínas se «decoran» con hidratos de carbono durante la glicosilación, un proceso altamente regulado que afecta a su estructura en tridimensional, su función y su estabilidad. Cuando este proceso sale mal, las proteínas defectuosas pueden desempeñar un papel en los procesos de enfermedad. El proyecto RibiTool, financiado con fondos europeos, investiga un glicano único de la superficie celular cuyo ensamblaje incorrecto da lugar a los tipos de distrofia muscular congénita (enfermedad muscular caracterizada por la degeneración progresiva de los músculos) denominados alfa-distroglicanopatía. Las herramientas desarrolladas en el marco del proyecto facilitarán el estudio del ensamblaje, la estructura y la función del glicano, lo cual podría abrir la puerta a terapias para estas enfermedades devastadoras.
Objetivo
Cell-surface proteins are decorated with a variety of different carbohydrate structures that play central roles in mammalian biology. The complex nature of glycan structures and the pathways by which they are assembled make it a challenging task to decipher their exact function in cells, knowledge that is essential if we are to understand how malfunctioning leads to disease. This proposal aims to deliver innovative approaches to probe a distinct pathway of glycosylation essential to mammalian biology and to use these strategies to provide novel insights into the mechanisms underlying normal cellular functioning and disease pathology. The work programme is built around a specific type of O-linked cell-surface glycan that carries two critical ribitol-phosphate (RboP) residues, unique carbohydrates that so far have not been identified in other mammalian glycoconjugates. Failure to correctly assemble this glycan causes a range of congenital muscular dystrophies known as α-dystroglycanopathies. Despite its importance in disease pathology, many aspects of RboP utilisation and functioning in mammalian cells are poorly understood. The proposed programme offers a powerful and original approach to address these key issues in cell biology by creating a set of novel chemical tools. These tools will enable the probing and manipulation of both RboP-carrying glycoconjugates as well as the enzymes responsible for installing RboP onto the glycans in a cellular context. Integration of these tools with fundamental 3-D structural information and studies in cellular models of α-dystroglycanopathy will offer the unprecedented opportunity to directly link genetic defects to molecular and cellular aspects of enzyme function and through to observed changes in glycosylation status. These pioneering strategies will impact our fundamental understanding of key processes in mammalian cells and will also enable the exploitation of this unique pathway for the design of therapeutic strategies.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias naturales ciencias biológicas bioquímica biomoléculas carbohidratos
- ciencias médicas y de la salud medicina básica patología
- ciencias naturales ciencias biológicas bioquímica biomoléculas proteínas enzima
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Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
ERC-STG - Starting Grant
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2019-STG
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
YO10 5DD YORK NORTH YORKSHIRE
Reino Unido
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.