Descrizione del progetto
Lo studio di un glicano difettoso potrebbe contribuire al trattamento di distrofie muscolari devastanti
Le proteine rappresentano i cavalli da tiro delle cellule, gli elementi costitutivi delle molecole per recettori, immunoglobuline, ormoni e altro. Durante o dopo la traduzione, la maggior parte delle proteine viene «decorata» con carboidrati nella cosiddetta glicosilazione, un processo altamente regolato che condiziona la loro struttura 3D, la loro funzione e la loro stabilità. Quando essa viene compromessa, le proteine mal funzionanti possono svolgere un ruolo nei processi della malattia. Il progetto RibiTool, finanziato dall’UE, sta esaminando un particolare glicano della superficie cellulare, il cui assemblaggio compromesso determina forme di distrofia muscolare congenita (malattie muscolari caratterizzate dalla degenerazione muscolare progressiva) chiamate α-distroglicanopatie. Gli strumenti sviluppati all’interno del progetto consentiranno di studiare assemblaggio, struttura e funzione del glicano, aprendo probabilmente le porte a terapie per queste distrofie devastanti.
Obiettivo
Cell-surface proteins are decorated with a variety of different carbohydrate structures that play central roles in mammalian biology. The complex nature of glycan structures and the pathways by which they are assembled make it a challenging task to decipher their exact function in cells, knowledge that is essential if we are to understand how malfunctioning leads to disease. This proposal aims to deliver innovative approaches to probe a distinct pathway of glycosylation essential to mammalian biology and to use these strategies to provide novel insights into the mechanisms underlying normal cellular functioning and disease pathology. The work programme is built around a specific type of O-linked cell-surface glycan that carries two critical ribitol-phosphate (RboP) residues, unique carbohydrates that so far have not been identified in other mammalian glycoconjugates. Failure to correctly assemble this glycan causes a range of congenital muscular dystrophies known as α-dystroglycanopathies. Despite its importance in disease pathology, many aspects of RboP utilisation and functioning in mammalian cells are poorly understood. The proposed programme offers a powerful and original approach to address these key issues in cell biology by creating a set of novel chemical tools. These tools will enable the probing and manipulation of both RboP-carrying glycoconjugates as well as the enzymes responsible for installing RboP onto the glycans in a cellular context. Integration of these tools with fundamental 3-D structural information and studies in cellular models of α-dystroglycanopathy will offer the unprecedented opportunity to directly link genetic defects to molecular and cellular aspects of enzyme function and through to observed changes in glycosylation status. These pioneering strategies will impact our fundamental understanding of key processes in mammalian cells and will also enable the exploitation of this unique pathway for the design of therapeutic strategies.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze naturali scienze biologiche biochimica biomolecole carboidrati
- scienze mediche e della salute medicina di base patologia
- scienze naturali scienze biologiche biochimica biomolecole proteine enzimi
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
ERC-STG - Starting Grant
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2019-STG
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
YO10 5DD YORK NORTH YORKSHIRE
Regno Unito
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.