Description du projet
Une thérapie génique assurée par des exosomes pour la fibrose kystique
La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique provoquée par des mutations du gène CFTR et caractérisée par des infections pulmonaires persistantes, ce qui réduit la capacité de respiration des patients. La thérapie génique pour remplacer le gène défectueux des poumons est apparue comme un traitement pour guérir la FK. Afin d’acheminer le gène jusqu’aux poumons, le projet ReSpire, financé par l’UE, propose d’utiliser des exosomes, des vésicules sécrétées par les cellules utilisées dans la communication intercellulaire. Les scientifiques ont modifié la surface des exosomes pour accroître la pénétration des muqueuses et la transfection des cellules, alors que l’administration aux poumons se fera sous la forme d’un aérosol par une méthode de nébulisation. L’approche de ReSpire présente un fort potentiel pour traiter la FK et d’autres maladies pulmonaires pour lesquelles les besoins médicaux ne sont pas satisfaits, améliorant ainsi à la fois les taux de survie et la qualité de vie des patients atteints de FK.
Objectif
Via the SME Instrument OmniSpirant Ltd will mature its stem cell exosome-packaged gene therapy with lung mucus
penetration properties which will be more effective (improved lung function, reversal of lung damage and superior CFTR
gene expression and function) and also be applicable to 100% of the CF global population. This approach, using a combined
patent pending exosome surface engineering for enhanced mucus penetration and cell transfection with a tailored vibrating
mesh nebulisation aerosol delivery method will provide a unique, potentially disruptive, therapeutic modality for CF and many
other lung diseases with high unmet medical need.
Our competitive advantage and Unique Selling Points lower current effectiveness barriers and make the OmniSpirant
exosome technology the only therapeutic delivery method that could provide a truly effective treatment for CF, thus
improving both survival rates the quality of life of CF suffers. Importantly, the quality of life for CF patients will increase to
point where they are able to work. The OmniSpirant system will, over time, be regarded as an essential weapon in the
armoury of health systems in the battle against other serious respiratory conditions affecting major patient populations such
as lung cancer and COPD, globally.
The overall objective of our feasibility study is to demonstrate the potential value of the combined gene therapy system
maturation based on a comprehensive analysis of the business concept in terms of technical, commercial and financial
viability. The outcome of the study will be a full Business Plan that will feed into a Phase 2 project.
Champ scientifique
- medical and health sciencesmedical biotechnologygenetic engineeringgene therapy
- medical and health sciencesclinical medicineoncologylung cancer
- natural sciencesbiological sciencescell biology
- medical and health sciencesmedical biotechnologycells technologiesstem cells
- medical and health scienceshealth sciencesinfectious diseasesRNA virusescoronaviruses
Programme(s)
Régime de financement
SME-1 - SME instrument phase 1Coordinateur
E91D9N2 Clonmel Tipperary
Irlande
L’entreprise s’est définie comme une PME (petite et moyenne entreprise) au moment de la signature de la convention de subvention.