Description du projet
Une thérapie génique assurée par des exosomes pour la fibrose kystique
La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique provoquée par des mutations du gène CFTR et caractérisée par des infections pulmonaires persistantes, ce qui réduit la capacité de respiration des patients. La thérapie génique pour remplacer le gène défectueux des poumons est apparue comme un traitement pour guérir la FK. Afin d’acheminer le gène jusqu’aux poumons, le projet ReSpire, financé par l’UE, propose d’utiliser des exosomes, des vésicules sécrétées par les cellules utilisées dans la communication intercellulaire. Les scientifiques ont modifié la surface des exosomes pour accroître la pénétration des muqueuses et la transfection des cellules, alors que l’administration aux poumons se fera sous la forme d’un aérosol par une méthode de nébulisation. L’approche de ReSpire présente un fort potentiel pour traiter la FK et d’autres maladies pulmonaires pour lesquelles les besoins médicaux ne sont pas satisfaits, améliorant ainsi à la fois les taux de survie et la qualité de vie des patients atteints de FK.
Champ scientifique
- sciences médicales et de la santébiotechnologie médicalegénie génétiquethérapie génique
- sciences médicales et de la santémédecine cliniqueoncologiecancer du poumon
- sciences médicales et de la santémédecine cliniquephysiothérapie
- sciences naturellessciences biologiquesbiologie cellulaire
- sciences médicales et de la santébiotechnologie médicaletechnologies cellulairescellule souche
- sciences médicales et de la santésciences de la santémaladie infectieusevirus à ARNcoronavirus
Programme(s)
Régime de financement
SME-1 - SME instrument phase 1
Coordinateur
E91D9N2 Clonmel Tipperary
Irlande
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