Description du projet
Une thérapie génique assurée par des exosomes pour la fibrose kystique
La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique provoquée par des mutations du gène CFTR et caractérisée par des infections pulmonaires persistantes, ce qui réduit la capacité de respiration des patients. La thérapie génique pour remplacer le gène défectueux des poumons est apparue comme un traitement pour guérir la FK. Afin d’acheminer le gène jusqu’aux poumons, le projet ReSpire, financé par l’UE, propose d’utiliser des exosomes, des vésicules sécrétées par les cellules utilisées dans la communication intercellulaire. Les scientifiques ont modifié la surface des exosomes pour accroître la pénétration des muqueuses et la transfection des cellules, alors que l’administration aux poumons se fera sous la forme d’un aérosol par une méthode de nébulisation. L’approche de ReSpire présente un fort potentiel pour traiter la FK et d’autres maladies pulmonaires pour lesquelles les besoins médicaux ne sont pas satisfaits, améliorant ainsi à la fois les taux de survie et la qualité de vie des patients atteints de FK.
Objectif
Via the SME Instrument OmniSpirant Ltd will mature its stem cell exosome-packaged gene therapy with lung mucus
penetration properties which will be more effective (improved lung function, reversal of lung damage and superior CFTR
gene expression and function) and also be applicable to 100% of the CF global population. This approach, using a combined
patent pending exosome surface engineering for enhanced mucus penetration and cell transfection with a tailored vibrating
mesh nebulisation aerosol delivery method will provide a unique, potentially disruptive, therapeutic modality for CF and many
other lung diseases with high unmet medical need.
Our competitive advantage and Unique Selling Points lower current effectiveness barriers and make the OmniSpirant
exosome technology the only therapeutic delivery method that could provide a truly effective treatment for CF, thus
improving both survival rates the quality of life of CF suffers. Importantly, the quality of life for CF patients will increase to
point where they are able to work. The OmniSpirant system will, over time, be regarded as an essential weapon in the
armoury of health systems in the battle against other serious respiratory conditions affecting major patient populations such
as lung cancer and COPD, globally.
The overall objective of our feasibility study is to demonstrate the potential value of the combined gene therapy system
maturation based on a comprehensive analysis of the business concept in terms of technical, commercial and financial
viability. The outcome of the study will be a full Business Plan that will feed into a Phase 2 project.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- sciences médicales et de la santé médecine clinique oncologie cancer du poumon
- sciences médicales et de la santé médecine clinique physiothérapie
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale technologies cellulaires cellule souche
- sciences médicales et de la santé sciences de la santé maladie infectieuse virus à ARN coronavirus
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
-
H2020-EU.2.3. - INDUSTRIAL LEADERSHIP - Innovation In SMEs
PROGRAMME PRINCIPAL
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H2020-EU.3. - PRIORITY 'Societal challenges
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H2020-EU.2.1. - INDUSTRIAL LEADERSHIP - Leadership in enabling and industrial technologies
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
SME-1 - SME instrument phase 1
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) H2020-EIC-SMEInst-2018-2020
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
E91D9N2 Clonmel Tipperary
Irlande
L’entreprise s’est définie comme une PME (petite et moyenne entreprise) au moment de la signature de la convention de subvention.
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.