Descrizione del progetto
Una terapia genica mediata da esosomi per la fibrosi cistica
La fibrosi cistica è una malattia genetica provocata da mutazioni del gene CFTR, ed è contraddistinta da infezioni polmonari persistenti che limitano la capacità respiratoria dei pazienti. La terapia genica di sostituzione del gene difettoso nei polmoni è stata proposta come cura della fibrosi cistica. Affinché il gene raggiunga i polmoni, il progetto ReSpire, finanziato dall’UE, ha suggerito l’uso di esosomi, ovvero vescicole secrete dalle cellule impiegate per la comunicazione intracellulare. Alcuni scienziati hanno ingegnerizzato la superficie dell’esosoma per ottenere una migliore penetrazione del muco e la trasfezione cellulare, effettuando la somministrazione ai polmoni tramite un metodo di nebulizzazione con aerosol. L’approccio presentato dal progetto ReSpire possiede un grande potenziale per il trattamento della fibrosi cistica e di altre malattie polmonari con elevate esigenze mediche non soddisfatte, migliorando i tassi di sopravvivenza nonché la qualità della vita dei pazienti affetti da fibrosi cistica.
Obiettivo
Via the SME Instrument OmniSpirant Ltd will mature its stem cell exosome-packaged gene therapy with lung mucus
penetration properties which will be more effective (improved lung function, reversal of lung damage and superior CFTR
gene expression and function) and also be applicable to 100% of the CF global population. This approach, using a combined
patent pending exosome surface engineering for enhanced mucus penetration and cell transfection with a tailored vibrating
mesh nebulisation aerosol delivery method will provide a unique, potentially disruptive, therapeutic modality for CF and many
other lung diseases with high unmet medical need.
Our competitive advantage and Unique Selling Points lower current effectiveness barriers and make the OmniSpirant
exosome technology the only therapeutic delivery method that could provide a truly effective treatment for CF, thus
improving both survival rates the quality of life of CF suffers. Importantly, the quality of life for CF patients will increase to
point where they are able to work. The OmniSpirant system will, over time, be regarded as an essential weapon in the
armoury of health systems in the battle against other serious respiratory conditions affecting major patient populations such
as lung cancer and COPD, globally.
The overall objective of our feasibility study is to demonstrate the potential value of the combined gene therapy system
maturation based on a comprehensive analysis of the business concept in terms of technical, commercial and financial
viability. The outcome of the study will be a full Business Plan that will feed into a Phase 2 project.
Campo scientifico
- medical and health sciencesmedical biotechnologygenetic engineeringgene therapy
- medical and health sciencesclinical medicineoncologylung cancer
- natural sciencesbiological sciencescell biology
- medical and health sciencesmedical biotechnologycells technologiesstem cells
- medical and health scienceshealth sciencesinfectious diseasesRNA virusescoronaviruses
Programma(i)
Argomento(i)
Invito a presentare proposte
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H2020-SMEInst-2018-2020-1
Meccanismo di finanziamento
SME-1 - SME instrument phase 1Coordinatore
E91D9N2 Clonmel Tipperary
Irlanda
L’organizzazione si è definita una PMI (piccola e media impresa) al momento della firma dell’accordo di sovvenzione.