Respirable Advanced Therapeutics for Cystic Fibrosis & other Lung Diseases

Descripción del proyecto

Terapia génica mediada por exosomas para tratar la fibrosis quística

La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad genética causada por mutaciones del gen CFTR, caracterizada por infecciones pulmonares persistentes que limitan la capacidad respiratoria de los pacientes. Como remedio para la FQ se ha propuesto una terapia génica que reemplace el gen defectuoso en los pulmones. Para hacer llegar el gen hasta los pulmones, en el proyecto financiado con fondos europeos ReSpire se propone el uso de exosomas, vesículas secretadas por las células que participan en la comunicación intercelular. Los científicos han manipulado la superficie de los exosomas para lograr una mayor penetración del moco y la transfección celular, mientras que la administración en los pulmones se llevará a cabo mediante nebulizadores. El enfoque de ReSpire ofrece un gran potencial de tratamiento para la FQ y otras enfermedades pulmonares con necesidades médicas no atendidas, con vistas a mejorar tanto las tasas de supervivencia como la calidad de vida de los pacientes con FQ.

Objetivo

Via the SME Instrument OmniSpirant Ltd will mature its stem cell exosome-packaged gene therapy with lung mucus
penetration properties which will be more effective (improved lung function, reversal of lung damage and superior CFTR
gene expression and function) and also be applicable to 100% of the CF global population. This approach, using a combined
patent pending exosome surface engineering for enhanced mucus penetration and cell transfection with a tailored vibrating
mesh nebulisation aerosol delivery method will provide a unique, potentially disruptive, therapeutic modality for CF and many
other lung diseases with high unmet medical need.
Our competitive advantage and Unique Selling Points lower current effectiveness barriers and make the OmniSpirant
exosome technology the only therapeutic delivery method that could provide a truly effective treatment for CF, thus
improving both survival rates the quality of life of CF suffers. Importantly, the quality of life for CF patients will increase to
point where they are able to work. The OmniSpirant system will, over time, be regarded as an essential weapon in the
armoury of health systems in the battle against other serious respiratory conditions affecting major patient populations such
as lung cancer and COPD, globally.
The overall objective of our feasibility study is to demonstrate the potential value of the combined gene therapy system
maturation based on a comprehensive analysis of the business concept in terms of technical, commercial and financial
viability. The outcome of the study will be a full Business Plan that will feed into a Phase 2 project.

Ámbito científico

Programa(s)

Tema(s)

EIC-SMEInst-2018-2020 - SME instrument

Convocatoria de propuestas

H2020-EIC-SMEInst-2018-2020

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Convocatoria de subcontratación

H2020-SMEInst-2018-2020-1

Régimen de financiación

SME-1 - SME instrument phase 1

Coordinador

OMNISPIRANT LIMITED

Aportación neta de la UEn

€ 50 000,00

Dirección

RATHRONAN
E91D9N2 Clonmel Tipperary
Irlanda

Pyme

Sí

Región

Ireland Southern Mid-West

Tipo de actividad

Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)

Enlaces

Contactar con la organización

Participación en los programas de I+D de la UE

Red de colaboración de HORIZON

Coste total

€ 71 429,00