Opis projektu
Terapia genowa oparta na egzosomach znajdzie zastosowanie w leczeniu mukowiscydozy
Mukowiscydoza (ang. Cystic fibrosis, CF) to choroba genetyczna wywołana przez mutacje w genie CFTR, która objawia się przewlekłymi zapaleniami płuc i prowadzi do niewydolności oddechowej. Terapia genowa polegająca na zastąpieniu nieprawidłowego genu w płucach może w przyszłości znaleźć zastosowanie w leczeniu CF. Zespół finansowanego przez UE projektu ReSpire chce wprowadzić gen CFTR do płuc za pomocą egzosomów – wydzielanych przez komórki pęcherzyków pełniących funkcję komunikacji międzykomórkowej. W tym celu naukowcy zaprojektowali powierzchnię egzosomów pozwalającą na lepszą penetrację śluzu i transfekcję komórek. Sam gen zostanie wprowadzony za pomocą metody opartej na nebulizacji aerozolu. Proponowana przez zespół projektu ReSpire metoda może być wykorzystywana w leczeniu mukowiscydozy, a także innych chorób płuc, na które nie opracowano jeszcze skutecznej terapii, ograniczając liczbę zgonów i poprawiając jakość życia pacjentów.
Cel
Via the SME Instrument OmniSpirant Ltd will mature its stem cell exosome-packaged gene therapy with lung mucus
penetration properties which will be more effective (improved lung function, reversal of lung damage and superior CFTR
gene expression and function) and also be applicable to 100% of the CF global population. This approach, using a combined
patent pending exosome surface engineering for enhanced mucus penetration and cell transfection with a tailored vibrating
mesh nebulisation aerosol delivery method will provide a unique, potentially disruptive, therapeutic modality for CF and many
other lung diseases with high unmet medical need.
Our competitive advantage and Unique Selling Points lower current effectiveness barriers and make the OmniSpirant
exosome technology the only therapeutic delivery method that could provide a truly effective treatment for CF, thus
improving both survival rates the quality of life of CF suffers. Importantly, the quality of life for CF patients will increase to
point where they are able to work. The OmniSpirant system will, over time, be regarded as an essential weapon in the
armoury of health systems in the battle against other serious respiratory conditions affecting major patient populations such
as lung cancer and COPD, globally.
The overall objective of our feasibility study is to demonstrate the potential value of the combined gene therapy system
maturation based on a comprehensive analysis of the business concept in terms of technical, commercial and financial
viability. The outcome of the study will be a full Business Plan that will feed into a Phase 2 project.
Dziedzina nauki
- medical and health sciencesmedical biotechnologygenetic engineeringgene therapy
- medical and health sciencesclinical medicineoncologylung cancer
- natural sciencesbiological sciencescell biology
- medical and health sciencesmedical biotechnologycells technologiesstem cells
- medical and health scienceshealth sciencesinfectious diseasesRNA virusescoronaviruses
Program(-y)
Temat(-y)
Zaproszenie do składania wniosków
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszeniaSzczegółowe działanie
H2020-SMEInst-2018-2020-1
System finansowania
SME-1 - SME instrument phase 1Koordynator
E91D9N2 Clonmel Tipperary
Irlandia
Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant.