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In-vivo Gene Editing by NanotransducErs

Descrizione del progetto

L’editing genetico raggiunge l’obiettivo grazie all’algebra booleana

Utilizziamo gli operatori booleani praticamente ovunque. Questi semplici «test» di condizioni, se A «AND» B sono veri, se A «OR» B è vero, e così via, vengono utilizzati per tutto, dalla programmazione di software ai motori di ricerca dei database, fino alle decisioni logiche che prendiamo quotidianamente senza nemmeno rendercene conto. Ora, I-GENE sta applicando la logica booleana e i nanotrasduttori all’editing genetico per migliorare significativamente la sicurezza. I nanotrasduttori sono minuscole particelle che riescono a convertire l’energia in un segnale. Utilizzando porte AND multi-ingresso che richiedono l’attivazione di nanotrasduttori AND il riconoscimento di loci genetici specifici multipli, I-GENE prevede di fissare l’obiettivo corretto per un editing genetico preciso e sicuro e un uso terapeutico esteso.

Obiettivo

CRISPR/Cas9 and enzyme-based editors hold promise for genome surgery by erasing harmful mutations and re-writing in helpful ones, but face critical barriers related to safety. Here, we propose a new concept of genome engineering based on nanotransducers (NT), which aims to make safe previously impracticable applications of genome editing and transcriptional regulation by Cas9. The methodology is based on laser-activation of a NT, which triggers a thermo-switchable double strand DNA break or cleavage. The proposed technology implements a concept of multi-input AND gates, where the output (gene editing) is true if multiple inputs are true (e.g. NT activation and recognition of 2 different loci). Indeed, the dream of unique recognition of the desired genomic target from any potential off-targets in the 3 billion base pairs of human genome would be possible. The superiority of I-GENE technology over current methodologies lies also in the multi-function integration, i.e. integration of the time function (editing only when the laser is on), the spatial function (editing only where the laser is focused) and the fidelity function (editing only if on-target) (when-where-if functions integration). Overall, this enables temporal control of single cell editing and provides an absolute safety level for developing effective genome editing for biotechnology and therapeutic applications. In the present project, proof on concept studies for technology optimization will be performed on non-mammalian zebrafish embryos. Subsequently, the therapeutic potential will be validated in a murine model of melanoma. I-GENE technology would push the boundaries of efficient and reliable ways to make precise, targeted changes to the genome of living cells that is the long-standing and main goal of gene therapy and biomedical researchers.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.

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Parole chiave

Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).

Programma(i)

Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.

Argomento(i)

Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.

Meccanismo di finanziamento

Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.

RIA - Research and Innovation action

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo schema di finanziamento

Invito a presentare proposte

Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.

(si apre in una nuova finestra) H2020-FETOPEN-2018-2020

Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bando

Coordinatore

UNIVERSITA DI PISA
Contributo netto dell'UE

Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.

€ 1 037 028,75
Indirizzo
LUNGARNO PACINOTTI 43/44
56126 PISA
Italia

Mostra sulla mappa

Regione
Centro (IT) Toscana Pisa
Tipo di attività
Higher or Secondary Education Establishments
Collegamenti
Costo totale

I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.

€ 1 087 028,75

Partecipanti (5)

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