Descrizione del progetto
Un trattamento rivoluzionario per la pancreatite acuta che interviene sull’ingresso di calcio operato dai magazzini
L’ingresso di calcio operato dai magazzini (SOCE, Store-Operated Calcium Entry), o ingresso capacitivo di calcio, è un meccanismo attraverso cui lo svuotamento dei magazzini di calcio del reticolo endoplasmatico induce l’afflusso di calcio lungo la membrana plasmatica. Il sovraccarico di calcio associato all’iperattivazione dell’ingresso di calcio operato dai magazzini è coinvolto come innesco in un cluster di malattie, tra cui la pancreatite acuta, che colpisce più di 10 milioni di persone nel mondo. I dati preclinici iniziali hanno identificato un farmaco candidato che interviene sul processo SOCE che potrebbe condurre a una svolta nel trattamento farmacologico della pancreatite acuta. Il progetto RAPID, finanziato dall’UE, sta sostenendo il completamento degli studi preclinici, con l’obiettivo di dimostrare che il nuovo composto è adatto all’applicazione sistemica. I risultati apriranno la strada alle sperimentazioni cliniche di fase I e II.
Obiettivo
ChemICare is a high-tech spin-off of the University of Piemonte Orientale and has patented and preclinically developed small molecules that are unique in their capacity to modulate calcium ions uptake in cellular processes. Calcium overload associated with Store-Operated Calcium Entry hyper-activation has been proved to be to be the key trigger in a cluster of diseases, including Acute Pancreatitis, which affects over 10 million people globally and is the most common gastroenterology discharge diagnosis in Europe and the US. AP is associated with significant disease burden, emergency room visits, frequent hospitalizations, and patients often undergo endoscopic and surgical procedures and are admitted to intensive care, costing more than 20 B€ yearly to National Healthcare Services. Preclinical data obtained so far demonstrate that drug candidate 39 represents a breakthrough innovation in the field of pharmacological therapies for AP. We are now in the process of generating the last data to complete the preclinical regulatory dossier, which will pave the way for the Phase I and II clinical trials which will lead to an out-license agreement to a large pharma company prior to the initiation of Phase III. The revenues will therefore be reinvested to finance development of the same technology for other therapeutic indications associated with calcium overload (e.g. Duchenne Muscular Dystrophy and Tubular Aggregate Myopathy). This Phase 1 is of utmost importance to validate the market position of ChemICare molecules, apply for orphan designation, and plan the preclinical study necessary to prepare the clinical validation Phases in the frame of the Phase 2. Our goal is to have a solution ready for the market by 2024, which will be cost-effective for health providers and deliver optimal care to patients with AP. Such rapid time-to-market is possible because both EMA and FDA have accelerated paths for rare disease solutions that we will take advantage of.
Campo scientifico
Programma(i)
Argomento(i)
Invito a presentare proposte
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H2020-SMEInst-2018-2020-1
Meccanismo di finanziamento
SME-1 - SME instrument phase 1Coordinatore
28100 NOVARA
Italia
L’organizzazione si è definita una PMI (piccola e media impresa) al momento della firma dell’accordo di sovvenzione.