Description du projet DEENESFRITPL Un nouveau traitement pour la rétinite pigmentaire La rétinite pigmentaire (RP) est une maladie génétique impliquant la dégradation et la perte de photorécepteurs dans la rétine. Les symptômes les plus courants sont une difficulté à voir la nuit et une perte de la vision périphérique. Il s’agit d’une maladie héréditaire résultant de la modification de l’un des 65 gènes. Le principal facteur conduisant à la cécité est la perte d’une protéine récemment découverte, le facteur de viabilité des cônes dérivés des bâtonnets (RdCVF), qui a stimulé la survie des photorécepteurs dans un modèle murin de dégénérescence rétinienne. Elle a un énorme potentiel thérapeutique pour un large éventail de maladies dégénératives de la rétine incurables. Le projet SIROCO, financé par l’UE, vise à mettre au point un traitement innovant de la RP basé sur l’introduction du RdCVF comme facteur photorécepteur neurotrophique essentiel. Le but ultime est de mettre au point une injection unique du produit dans la rétine pour traiter toutes les formes génétiques de la maladie. La preuve de concept a été obtenue dans le modèle murin de RP et SIROCO achève actuellement la validation clinique de cette technologie. Afficher les objectifs du projet Masquer les objectifs du projet Objectif Many believe that corrective ophthalmology gene therapy is the future for rare diseases such as retinitis pigmentosa (RP), a rare, inherited retinal disorders characterized by diffuse progressive dysfunction of primarily rod photoreceptors, with subsequent degeneration of cone photoreceptors. This degenerative disease causes blindness to young people and adults. But with this kind of therapy only treating 1 out of 65 mutations of the pathology, it means a small group of patents can be targeted.So, what do the remaining 2 million people have as on option?SparingVision have developed an innovative treatment that can stop the evolution of this blindness and we call it RdCVF. The first vision saving treatment of its kind.What makes it different is that in 2004, J Sahel and T Leveillard identified that in RP, the main factor that leads to blindness is a loss of RdCVF with is a neurotrophic factor for the cones (photoreceptor). This means that by a single injection under the retina SparingVision’ product can treat all the genetic forms of RP, potentially treat patients with dry AMD, and provide patients with long lasting efficacy. In SparingVision’ proof of concept the product was injected to mice models provided almost immediate protection and repair to the cones and the evolution to blindness is stopped. Behind this product is a very strong team, a world renamed scientific advisory board. The product development has been secured with strong IP, exclusive licenses agreements and pursue R&D with research collaboration agreements and raised money. So, with the help of SME INSTRUMENT supporting the project SIROCO, SparingVision will be able to finalize the next steps of the clinical validation of an unique therapeutic approach and make the product finally accessible and being the solution to stop unnecessary blindness and other degenerative conditions. Champ scientifique medical and health sciencesmedical biotechnologygenetic engineeringgene therapymedical and health sciencesclinical medicineophthalmologynatural sciencesbiological sciencesgeneticsmutationmedical and health sciencesbasic medicinepathology Mots‑clés Retinal degenerative diseases Retinitis Pigmentosa neuroprotection approach gene therapy orphan disease Programme(s) H2020-EU.2.3. - INDUSTRIAL LEADERSHIP - Innovation In SMEs Main Programme H2020-EU.3. - PRIORITY 'Societal challenges H2020-EU.2.1. - INDUSTRIAL LEADERSHIP - Leadership in enabling and industrial technologies Thème(s) EIC-SMEInst-2018-2020 - SME instrument Appel à propositions H2020-EIC-SMEInst-2018-2020 Voir d’autres projets de cet appel Sous appel H2020-SMEInst-2018-2020-2 Régime de financement SME-2 - SME instrument phase 2 Coordinateur SPARINGVISION Contribution nette de l'UE € 2 470 715,45 Adresse 55 RUE DE LYON 75012 Paris France Voir sur la carte PME L’entreprise s’est définie comme une PME (petite et moyenne entreprise) au moment de la signature de la convention de subvention. Oui Région Ile-de-France Ile-de-France Val-de-Marne Type d’activité Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Liens Contacter l’organisation Opens in new window Participation aux programmes de R&I de l'UE Opens in new window Réseau de collaboration HORIZON Opens in new window Coût total € 3 529 593,50
