Projektbeschreibung
Neue Therapie gegen Retinitis Pigmentosa
Retinitis Pigmentosa (RP) ist eine genetische Erkrankung, bei der die Fotorezeptoren in der Netzhaut absterben und verschwinden. Zu den häufigsten Symptomen zählen Nachtsehschwäche und der Verlust des peripheren Sehens. Diese Erbkrankheit wird durch eine Mutation in einem der 65 Gene verursacht. Zur Erblindung führt in erster Linie der Verlust eines kürzlich entdeckten Proteins, eines von den Stäbchen abgeleiteten Faktors für die Lebensfähigkeit der Zapfen (Rod-derived Cone Viability Factor, RdCVF). Dieser konnte das Überleben der Fotorezeptoren in einem Mausmodell für die Netzhautdegeneration stimulieren. Das Protein hat ein erhebliches therapeutisches Potenzial für viele degenerative Erkrankungen der Netzhaut, die als unheilbar gelten. Im Rahmen des EU-finanzierten Projekts SIROCO soll eine innovative Therapie gegen Retinitis Pigmentosa entwickelt werden, die auf der Einführung von RdCVF als entscheidendem neurotrophen Faktor für die Fotorezeptoren basiert. Primäres Ziel ist die Entwicklung einer Therapie, bei der der Wirkstoff mit einer einzigen Injektion in die Netzhaut verabreicht werden soll. Sie soll sich letztendlich zur Behandlung aller genetischer Formen der Krankheit eignen. Der Wirksamkeitsnachweis wurde anhand des Mausmodells für Retinitis Pigmentosa erreicht. SIROCO arbeitet derzeit daran, die klinische Validierung der Technologie zu finalisieren.
Ziel
Many believe that corrective ophthalmology gene therapy is the future for rare diseases such as retinitis pigmentosa (RP), a rare, inherited retinal disorders characterized by diffuse progressive dysfunction of primarily rod photoreceptors, with subsequent degeneration of cone photoreceptors. This degenerative disease causes blindness to young people and adults. But with this kind of therapy only treating 1 out of 65 mutations of the pathology, it means a small group of patents can be targeted.
So, what do the remaining 2 million people have as on option?
SparingVision have developed an innovative treatment that can stop the evolution of this blindness and we call it RdCVF. The first vision saving treatment of its kind.
What makes it different is that in 2004, J Sahel and T Leveillard identified that in RP, the main factor that leads to blindness is a loss of RdCVF with is a neurotrophic factor for the cones (photoreceptor). This means that by a single injection under the retina SparingVision’ product can treat all the genetic forms of RP, potentially treat patients with dry AMD, and provide patients with long lasting efficacy.
In SparingVision’ proof of concept the product was injected to mice models provided almost immediate protection and repair to the cones and the evolution to blindness is stopped. Behind this product is a very strong team, a world renamed scientific advisory board. The product development has been secured with strong IP, exclusive licenses agreements and pursue R&D with research collaboration agreements and raised money.
So, with the help of SME INSTRUMENT supporting the project SIROCO, SparingVision will be able to finalize the next steps of the clinical validation of an unique therapeutic approach and make the product finally accessible and being the solution to stop unnecessary blindness and other degenerative conditions.
Wissenschaftliches Gebiet
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H2020-SMEInst-2018-2020-2
Finanzierungsplan
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