Opis projektu
Nowatorska terapia przeciwko zwyrodnieniu barwnikowemu siatkówki
Zwyrodnienie barwnikowe siatkówki (Retinitis pigmentosa, RP) jest schorzeniem genetycznym związanym z uszkodzeniem i utratą fotoreceptorów w siatkówce oka. Częstymi objawami tego schorzenia są pogorszenie widzenia w nocy i zwężenie pola widzenia. Jest to choroba dziedziczna wynikająca ze zmian w którymkolwiek z grupy 65 genów. Głównym czynnikiem prowadzącym do ślepoty jest utrata niedawno odkrytego białka RdCVF (ang. „rod-derived cone viability factor”, pozyskiwany z pręcika czynnik żywotności czopka), które stymuluje zachowanie fotoreceptorów w modelu mysim zwyrodnienia siatkówki. Ma ono ogromny potencjał terapeutyczny w leczeniu wielu nieuleczalnych zaburzeń zwyrodnieniowych siatkówki. Finansowany przez UE projekt SIROCO ma na celu opracowanie innowacyjnej metody leczenia RP w oparciu o wprowadzenie RdCVF jako kluczowego neurotroficznego czynnika fotoreceptorów. Ostatecznym celem jest opracowanie preparatu nadającego się do jednorazowego podania do siatkówki i umożliwiającego leczenie wszystkich odmian genetycznych choroby. Badaczom udało się potwierdzić koncepcję w modelu mysim RP, a obecnie zajmują się finalizacją walidacji klinicznej tej technologii.
Cel
Many believe that corrective ophthalmology gene therapy is the future for rare diseases such as retinitis pigmentosa (RP), a rare, inherited retinal disorders characterized by diffuse progressive dysfunction of primarily rod photoreceptors, with subsequent degeneration of cone photoreceptors. This degenerative disease causes blindness to young people and adults. But with this kind of therapy only treating 1 out of 65 mutations of the pathology, it means a small group of patents can be targeted.
So, what do the remaining 2 million people have as on option?
SparingVision have developed an innovative treatment that can stop the evolution of this blindness and we call it RdCVF. The first vision saving treatment of its kind.
What makes it different is that in 2004, J Sahel and T Leveillard identified that in RP, the main factor that leads to blindness is a loss of RdCVF with is a neurotrophic factor for the cones (photoreceptor). This means that by a single injection under the retina SparingVision’ product can treat all the genetic forms of RP, potentially treat patients with dry AMD, and provide patients with long lasting efficacy.
In SparingVision’ proof of concept the product was injected to mice models provided almost immediate protection and repair to the cones and the evolution to blindness is stopped. Behind this product is a very strong team, a world renamed scientific advisory board. The product development has been secured with strong IP, exclusive licenses agreements and pursue R&D with research collaboration agreements and raised money.
So, with the help of SME INSTRUMENT supporting the project SIROCO, SparingVision will be able to finalize the next steps of the clinical validation of an unique therapeutic approach and make the product finally accessible and being the solution to stop unnecessary blindness and other degenerative conditions.
Dziedzina nauki
Słowa kluczowe
Program(-y)
Temat(-y)
Zaproszenie do składania wniosków
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszeniaSzczegółowe działanie
H2020-SMEInst-2018-2020-2
System finansowania
SME-2 - SME instrument phase 2Koordynator
75012 Paris
Francja
Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant.