Descrizione del progetto
Nuova terapia per la retinite pigmentosa
La retinite pigmentosa (RP) è una malattia genetica che comporta la rottura e la perdita dei fotorecettori nella retina. I sintomi più comuni sono la difficoltà di vedere di notte e la perdita della visione periferica. Si tratta di una malattia ereditaria che deriva da cambiamenti in uno dei 65 geni. Il fattore principale che porta alla cecità è la perdita di una proteina recentemente scoperta, il fattore di vitalità dei coni prodotto dai bastoncelli (Rod-derived Cone Viability Factor, RdCVF), che ha stimolato la sopravvivenza del fotorecettore in un modello murino di degenerazione della retina. Il potenziale terapeutico è enorme per una vasta gamma di disturbi degenerativi della retina non curabili. Il progetto SIROCO, finanziato dall’UE, si propone di sviluppare un trattamento innovativo per la RP basato sull’introduzione di RdCVF come fattore chiave del fotorecettore neurotrofico. L’obiettivo finale è quello di sviluppare una somministrazione retinica a iniezione singola del prodotto per trattare tutte le forme genetiche della malattia. La prova di concetto è stata ottenuta nel modello murino di RP, e SIROCO sta attualmente finalizzando la convalida clinica di questa tecnologia.
Obiettivo
Many believe that corrective ophthalmology gene therapy is the future for rare diseases such as retinitis pigmentosa (RP), a rare, inherited retinal disorders characterized by diffuse progressive dysfunction of primarily rod photoreceptors, with subsequent degeneration of cone photoreceptors. This degenerative disease causes blindness to young people and adults. But with this kind of therapy only treating 1 out of 65 mutations of the pathology, it means a small group of patents can be targeted.
So, what do the remaining 2 million people have as on option?
SparingVision have developed an innovative treatment that can stop the evolution of this blindness and we call it RdCVF. The first vision saving treatment of its kind.
What makes it different is that in 2004, J Sahel and T Leveillard identified that in RP, the main factor that leads to blindness is a loss of RdCVF with is a neurotrophic factor for the cones (photoreceptor). This means that by a single injection under the retina SparingVision’ product can treat all the genetic forms of RP, potentially treat patients with dry AMD, and provide patients with long lasting efficacy.
In SparingVision’ proof of concept the product was injected to mice models provided almost immediate protection and repair to the cones and the evolution to blindness is stopped. Behind this product is a very strong team, a world renamed scientific advisory board. The product development has been secured with strong IP, exclusive licenses agreements and pursue R&D with research collaboration agreements and raised money.
So, with the help of SME INSTRUMENT supporting the project SIROCO, SparingVision will be able to finalize the next steps of the clinical validation of an unique therapeutic approach and make the product finally accessible and being the solution to stop unnecessary blindness and other degenerative conditions.
Campo scientifico
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H2020-SMEInst-2018-2020-2
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