Description du projet
Vers la chirurgie génomique
Les génomes synthétiques sont créés chimiquement, morceau par morceau, par les scientifiques et ensuite introduits dans les cellules. Malgré la réussite rencontrée avec les génomes viraux et bactériens, la synthèse d’un génome eucaryote s’est avérée difficile, et l’assemblage est pour l’instant limité à quelques chromosomes. Le projet RE-GENESis, financé par l’UE, recourt aux méthodologies d’édition génomique pour remplacer de grandes parties de l’ADN dans les cellules souches embryonnaires. En s’intéressant plus particulièrement à la correction du gène de la myopathie de Duchenne, les chercheurs ont mis au point de nouveaux outils de modification et de remplacement de l’ADN. RE-GENESis contribuera non seulement à améliorer la compréhension des génomes eucaryotes complexes, mais aussi à fournir de nouvelles solutions pour traiter des maladies génétiques.
Objectif
The assembly of functional synthetic mammalian genomes is the most ambitious biotechnological challenge of the current century. Synthetic genomics has generated remarkable results in viruses and bacteria, but the de novo assembly of eukaryotic genomes is still limited to a few small chromosomes. Indeed, efficient delivery and genome engineering strategies for systematic genome replacement and assembly in higher eukaryotic cells are still missing. With my project RE-GENESis, I intend to make an essential contribution toward a more comprehensive understanding on the mammalian genome through the synthetic replacement of recoded loci at megabase-scale. My main goal is to demonstrate the feasibility of synthetic genomics and genetic code reprogramming at the megabase-scale in mammalian cells, using mouse embryonic stem cells to identify efficient delivery vectors, genome editing strategies and recoding schemes. I will use CRISPR-Cas in combination with large vectors to find new genome surgery strategies for genome recoding and gene correction and exploit them to replace the 2.4 Mb DMD (Duchenne Muscular Dystrophy)/dystrophin gene as a landmark application. The developed delivery and DNA replacement strategies will be also readily available for genome editing therapeutic approaches in order to correct most of the DMD disease-related mutations in human stem cells. RE-GENESis will thus pave the way for the effective deployment of synthetic genomics in high eukaryotes, expanding our understanding of complex eukaryotic genomes, delivering new tools to modify and regulate mammalian DNA and providing innovative solutions to treat genetic diseases, epidemics and ageing. This highly original and multidisciplinary project combines the strength of CRISPR-Cas with the power of large delivery vectors to yield a project of excellent, innovative science that will exploit my expertise in genome editing while providing me extensive training in genome recoding and synthetic genomics.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- sciences médicales et de la santé médecine clinique chirurgie
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale technologies cellulaires cellule souche
- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale neurologie dystrophie musculaire myopathie de duchenne
- sciences naturelles sciences biologiques génétique génome génome eucaryote
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
-
H2020-EU.1.3. - EXCELLENT SCIENCE - Marie Skłodowska-Curie Actions
PROGRAMME PRINCIPAL
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H2020-EU.1.3.2. - Nurturing excellence by means of cross-border and cross-sector mobility
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
MSCA-IF-EF-ST - Standard EF
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) H2020-MSCA-IF-2019
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
SN2 1FL SWINDON
Royaume-Uni
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.