Descrizione del progetto
Prepararsi alla chirurgia genomica
I genomi sintetici sono chimicamente creati pezzo per pezzo dagli scienziati e successivamente inseriti nelle cellule. Nonostante il successo con i genomi virali e batterici, la sintesi di un genoma eucariotico si è rivelata difficile e l’assemblaggio si è finora limitato a pochi cromosomi. Il progetto RE-GENESis, finanziato dall’UE, sta utilizzando metodologie di editing genetico per sostituire ampie porzioni di DNA nelle cellule staminali embrionali. Concentrando l’attenzione sulla correzione del gene della distrofia muscolare di Duchenne, i ricercatori hanno sviluppato nuovi strumenti di modifica e sostituzione del DNA. RE-GENESis non contribuirà soltanto alla comprensione di genomi eucariotici complessi ma fornirà inoltre nuove soluzioni per trattare le malattie genetiche.
Obiettivo
The assembly of functional synthetic mammalian genomes is the most ambitious biotechnological challenge of the current century. Synthetic genomics has generated remarkable results in viruses and bacteria, but the de novo assembly of eukaryotic genomes is still limited to a few small chromosomes. Indeed, efficient delivery and genome engineering strategies for systematic genome replacement and assembly in higher eukaryotic cells are still missing. With my project RE-GENESis, I intend to make an essential contribution toward a more comprehensive understanding on the mammalian genome through the synthetic replacement of recoded loci at megabase-scale. My main goal is to demonstrate the feasibility of synthetic genomics and genetic code reprogramming at the megabase-scale in mammalian cells, using mouse embryonic stem cells to identify efficient delivery vectors, genome editing strategies and recoding schemes. I will use CRISPR-Cas in combination with large vectors to find new genome surgery strategies for genome recoding and gene correction and exploit them to replace the 2.4 Mb DMD (Duchenne Muscular Dystrophy)/dystrophin gene as a landmark application. The developed delivery and DNA replacement strategies will be also readily available for genome editing therapeutic approaches in order to correct most of the DMD disease-related mutations in human stem cells. RE-GENESis will thus pave the way for the effective deployment of synthetic genomics in high eukaryotes, expanding our understanding of complex eukaryotic genomes, delivering new tools to modify and regulate mammalian DNA and providing innovative solutions to treat genetic diseases, epidemics and ageing. This highly original and multidisciplinary project combines the strength of CRISPR-Cas with the power of large delivery vectors to yield a project of excellent, innovative science that will exploit my expertise in genome editing while providing me extensive training in genome recoding and synthetic genomics.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica ingegneria genetica terapia genica
- scienze mediche e della salute medicina clinica chirurgia
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica tecnologie cellulari cellule staminali
- scienze mediche e della salute medicina di base neurologia distrofie muscolari distrofia muscolare di duchenne
- scienze naturali scienze biologiche genetica genomi genomi eucariotici
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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H2020-EU.1.3. - EXCELLENT SCIENCE - Marie Skłodowska-Curie Actions
PROGRAMMA PRINCIPALE
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H2020-EU.1.3.2. - Nurturing excellence by means of cross-border and cross-sector mobility
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
MSCA-IF-EF-ST - Standard EF
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) H2020-MSCA-IF-2019
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
SN2 1FL SWINDON
Regno Unito
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.