Opis projektu
Nowe narzędzia do edycji genów
Syntetyczne genomy są wytwarzane chemicznie przez naukowców, a następnie umieszczane w komórkach. Chociaż z powodzeniem przeprowadzono syntezę genomów wirusów i bakterii, synteza genomu eukariotycznego okazała się nie lada wyzwaniem, a składanie ograniczało się dotychczas jedynie do kilku chromosomów. Zespół finansowanego ze środków UE projektu RE-GENESis wykorzystuje metodologię edycji genów, aby zastąpić duże fragmenty DNA w zarodkowych komórkach macierzystych. Skupiając się na wadliwych genach odpowiedzialnych za dystrofię mięśniową Duchenne’a, badacze opracowali nowe narzędzia do modyfikacji DNA. Projekt RE-GENESis nie tylko pomoże nam lepiej zrozumieć złożone genomy eukariontów, ale także zaowocuje nowymi rozwiązaniami w zakresie leczenia chorób genetycznych.
Cel
The assembly of functional synthetic mammalian genomes is the most ambitious biotechnological challenge of the current century. Synthetic genomics has generated remarkable results in viruses and bacteria, but the de novo assembly of eukaryotic genomes is still limited to a few small chromosomes. Indeed, efficient delivery and genome engineering strategies for systematic genome replacement and assembly in higher eukaryotic cells are still missing. With my project RE-GENESis, I intend to make an essential contribution toward a more comprehensive understanding on the mammalian genome through the synthetic replacement of recoded loci at megabase-scale. My main goal is to demonstrate the feasibility of synthetic genomics and genetic code reprogramming at the megabase-scale in mammalian cells, using mouse embryonic stem cells to identify efficient delivery vectors, genome editing strategies and recoding schemes. I will use CRISPR-Cas in combination with large vectors to find new genome surgery strategies for genome recoding and gene correction and exploit them to replace the 2.4 Mb DMD (Duchenne Muscular Dystrophy)/dystrophin gene as a landmark application. The developed delivery and DNA replacement strategies will be also readily available for genome editing therapeutic approaches in order to correct most of the DMD disease-related mutations in human stem cells. RE-GENESis will thus pave the way for the effective deployment of synthetic genomics in high eukaryotes, expanding our understanding of complex eukaryotic genomes, delivering new tools to modify and regulate mammalian DNA and providing innovative solutions to treat genetic diseases, epidemics and ageing. This highly original and multidisciplinary project combines the strength of CRISPR-Cas with the power of large delivery vectors to yield a project of excellent, innovative science that will exploit my expertise in genome editing while providing me extensive training in genome recoding and synthetic genomics.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna inżynieria genetyczna terapia genowa
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna chirurgia
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna technologie komórkowe komórki macierzyste
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna neurologia dystrofia mięśniowa dystrofia mięśniowa Duchenne’a
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne genetyka genom genomy eukariotyczne
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Przepraszamy… podczas wykonywania operacji wystąpił nieoczekiwany błąd.
Wymagane uwierzytelnienie. Powodem może być wygaśnięcie sesji.
Dziękujemy za przesłanie opinii. Wkrótce otrzymasz wiadomość e-mail z potwierdzeniem zgłoszenia. W przypadku wybrania opcji otrzymywania powiadomień o statusie zgłoszenia, skontaktujemy się również gdy status ulegnie zmianie.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
H2020-EU.1.3. - EXCELLENT SCIENCE - Marie Skłodowska-Curie Actions
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu -
H2020-EU.1.3.2. - Nurturing excellence by means of cross-border and cross-sector mobility
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
MSCA-IF-EF-ST - Standard EF
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) H2020-MSCA-IF-2019
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaKoordynator
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
SN2 1FL SWINDON
Zjednoczone Królestwo
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.