Descripción del proyecto
Aportación inteligente basada en el ARN de información nueva a células vivas
El objetivo del proyecto DESTINATION, financiado con fondos europeos, es crear una plataforma de distribución de primera generación basada en el ARN (RNano) para la aportación eficaz de información (ARN mensajero o ARNm) a las células «in vivo». Para alcanzar este difícil objetivo, se necesita un sistema novedoso, biocompatible y escalable que proteja el ARNm de la degradación en la sangre, escape a la respuesta inmunitaria y tenga una selectividad celular elevada. El consorcio utilizará la inteligencia artificial y aprendizaje automático para generar un conjunto de andamios RNano programables para el ARNm empaquetado y aptámeros de ARN para la internalización específica por láser de RNano en las células. El éxito de DESTINATION podría permitir funciones novedosas, como la producción de un medicamento propio de la célula mediante la sustitución del ARNm defectuoso o la modificación celular para luchar contra enfermedades genéticas y el cáncer.
Objetivo
By combining the interdisciplinary fields of AI/machine learning with RNA nanotechnology, biochemistry and advanced imaging methods, DESTINATION aims to create a first-generation RNA-based delivery platform (RNano) for effective delivery of information such as mRNA into cells in vivo. mRNA translate the information encoded in a cell’s DNA into the proteins that are essential for diverse cell function and can be deficient in disease. Administering mRNA into a cell could enable diverse novel functions such as production of its own medicine by replacing the faulty mRNA or engineering cells to fight diseases from genetic disorders and cancer to infectious diseases. However, the ability to deliver mRNA to specific cells in a targeted organ remains an unmet challenge that limits its clinical and commercial potential. Addressing this challenge requires a novel, biocompatible and scalable system capable of (1) protecting the mRNA from degradation in blood; (2) evading the immune response; (3) and providing high selectivity for targeted cells. DESTINATION will generate an intelligent library of (a) programmable RNano scaffolds for attachment of packaged mRNA and (b) RNA aptamers for laser-specific internalization of RNanos into cells. Promising candidates will be tested in vitro, with lead candidates progressed to novel animal models. Ultra high-resolution imaging will allow for the evaluation of the technology, with an iterative R&D approach aimed at demonstrating 3breakthrough preclinical proof-of-concepts incl. in the attractive field of CAR-T cancer immune-therapies. DESTINATION comprises a multi-disciplinary consortium of top academics and 3 R&D-performing SMEs acting as commercialization agents to increase DESTINATION’s impact by developing a translation strategy and communication plan focused on providing early engagement with investors, regulators, potential manufacturing and industry partners. Together, DESTINATION will strengthen EU's position in the emerging fields of RNA technology.
Ámbito científico
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural.
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Palabras clave
Programa(s)
Convocatoria de propuestas
Consulte otros proyectos de esta convocatoriaConvocatoria de subcontratación
H2020-FETOPEN-2018-2019-2020-01
Régimen de financiación
RIA - Research and Innovation actionCoordinador
W12 0BZ London
Reino Unido
Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención.