Description du projet
Nouveau traitement pharmacologique du syndrome de Down
Le syndrome de Down (SD) est dû à une copie supplémentaire de tout ou partie du bras long du chromosome humain 21. Le SD est à l’origine de troubles cognitifs (TC) qui durent toute la vie et qui ont un impact négatif important sur les personnes concernées, leur famille et la société. Cependant, il n’existe actuellement aucun traitement pharmacologique approuvé pour les TC chez les personnes atteintes du SD. Le projet ICOD, financé par l’UE, vise à combler cette lacune en démontrant la faisabilité d’un nouveau traitement pour les TC chez les personnes atteintes du SD. Il réalisera les premiers essais cliniques d’efficacité et chez l’homme avec une nouvelle entité moléculaire (AEF0217), qui inverse les TC chez des modèles animaux du SD. AEF0217 appartient à une nouvelle classe pharmacologique développée par la société biotechnologique Aelis Farma: les inhibiteurs spécifiques de signalisation du récepteur cannabinoïde (CB1) (CB1-SSi). ICOD permettra un traitement pharmacologique sûr et efficace des TC chez les personnes atteintes du SD.
Objectif
Cognitive disabilities in individuals with Down syndrome (DS), also known as Trisomy 21, have no approved pharmacological treatment and represent a significant burden on DS individuals, their families and the healthcare system.
The ICOD project will deliver a clinical proof of concept for a new therapy of cognitive deficits in DS by performing first in humans (phase I) and clinical efficacy (Phase II) studies with AEF0217.
AEF0217 is a new chemical entity which offers a unique opportunity to treat cognitive deficits in DS. AEF0217 targets the CB1 receptor, a hyperactivity of which has been recently linked to cognitive deficit in DS. AEF0217 belongs to a new pharmacological class, named signalling specific inhibitors of the CB1 receptor (CB1-SSi), which allows to reverse cognitive deficit in animal models of DS. Because of its innovative MOA, AEF0217 is able to reduce selectively a hyperactivity of the CB1 without modifying the basal activity of this receptor and consequently without inducing behavioural side effects.
The overarching goal of the ICOD project is to make this innovative first-in-class drug available for DS individuals 7 years after clinical development initiation.
Champ scientifique
Mots‑clés
Programme(s)
Régime de financement
RIA - Research and Innovation actionCoordinateur
08003 Barcelona
Espagne