Descripción del proyecto
Un nuevo tratamiento farmacológico del síndrome de Down
El síndrome de Down (SD) está causado por la existencia de una copia adicional, parcial o completa, del brazo largo del cromosoma humano 21. El SD causa trastornos cognitivos permanentes que pueden tener efectos negativos importantes sobre la vida de las personas, sus familias y la sociedad. Sin embargo, en la actualidad no existe ningún tratamiento farmacológico que esté aprobado para los trastornos cognitivos de las personas con SD. El proyecto financiado con fondos europeos ICOD busca cubrir esta laguna mediante una demostración de la viabilidad de un tratamiento nuevo para los trastornos cognitivos en personas con SD. Llevará a cabo los primeros ensayos clínicos de eficacia y en humanos con una nueva entidad molecular (AEF0217) que invierte los trastornos cognitivos en modelos animales del SD. AEF0217 pertenece a una nueva clase farmacológica desarrollada por la empresa biotecnológica Aelis Farma: los inhibidores específicos de la señalización del receptor cannabinoide (CB1), también conocidos mediante la sigla CB1-SSi. ICOD hará posible el tratamiento farmacológico eficaz y seguro de los trastornos cognitivos en personas con SD.
Objetivo
Cognitive disabilities in individuals with Down syndrome (DS), also known as Trisomy 21, have no approved pharmacological treatment and represent a significant burden on DS individuals, their families and the healthcare system.
The ICOD project will deliver a clinical proof of concept for a new therapy of cognitive deficits in DS by performing first in humans (phase I) and clinical efficacy (Phase II) studies with AEF0217.
AEF0217 is a new chemical entity which offers a unique opportunity to treat cognitive deficits in DS. AEF0217 targets the CB1 receptor, a hyperactivity of which has been recently linked to cognitive deficit in DS. AEF0217 belongs to a new pharmacological class, named signalling specific inhibitors of the CB1 receptor (CB1-SSi), which allows to reverse cognitive deficit in animal models of DS. Because of its innovative MOA, AEF0217 is able to reduce selectively a hyperactivity of the CB1 without modifying the basal activity of this receptor and consequently without inducing behavioural side effects.
The overarching goal of the ICOD project is to make this innovative first-in-class drug available for DS individuals 7 years after clinical development initiation.
Ámbito científico
Palabras clave
Programa(s)
Convocatoria de propuestas
Consulte otros proyectos de esta convocatoriaConvocatoria de subcontratación
H2020-SC1-2020-Two-Stage-RTD
Régimen de financiación
RIA - Research and Innovation actionCoordinador
08003 Barcelona
España