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Destination cilium: towards selective probing and perturbation of ciliary signaling

Descrizione del progetto

Le ciglia non sono tutte uguali

Quando si parla di ciglia, la maggior parte di noi pensa alla motilità. Le ciglia mobili sono molto importanti per alcuni tipi di cellule, come le cellule spermatiche o epiteliali nei bronchi, le ciglia fisse (primarie) si trovano in quasi tutte le altre cellule e sono strettamente coinvolte nella percezione e nella trasduzione dei segnali. Soltanto negli ultimi decenni abbiamo iniziato a comprendere l’ubiquità e l’importanza di questi organuli enigmatici la cui disfunzione si è ormai guadagnata una classificazione tutta sua, quella di ciliopatia. Il progetto DestCilia, finanziato dall’UE, indagherà le ciglia primarie in modelli cellulari sia sani sia affetti da ciliopatia per comprenderne meglio la funzione nella saluta e nella malattia.

Obiettivo

The primary cilium is a microtubule-based organelle that organizes a variety of cellular signaling pathways. Its importance for human health is illustrated by a large collection of cilium-based diseases, the ciliopathies, caused by mutations that alter cilium formation, structure, and function. Importantly, the mammalian Hedgehog signaling pathway is critically dependent on the primary cilium, dysregulation of which contributes to severe developmental defects and a variety of cancers. The ultimate goal of this work program is to enhance our understanding of the molecular mechanisms of ciliary signaling in health and disease. This is accomplished through the development of advanced technologies that provide a currently unattainable level of spatiotemporal control over ciliary proteins in mammalian cells. Unraveling the mechanisms by which the ciliary compartment orchestrates signal transduction is challenging, because ciliary and cytoplasmic roles of proteins involved in signal transduction are tightly connected, difficult to resolve and, importantly, context-specific. Here, an innovative chemical biology program is presented that provides a powerful toolbox to overcome these challenges, allowing the intraciliary manipulation, and therefore study, of ciliary proteins. Combining chemical probes, synthetic ciliary targeting approaches, and a modular enzymatic tagging strategy, this program provides unprecedented opportunities to probe, visualize, inhibit or degrade proteins at specific times and selectively within the ciliary compartment. Specifically, these tools will be used to decipher the relationships between tubulin acetylation state, intraflagellar transport, and Hedgehog signal transduction in wild-type and ciliopathy-mutant cells. These innovative work packages synergistically provide enhanced fundamental understanding of ciliary signaling, and pave the way for novel therapeutic approaches to combat cilium-based diseases.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

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Meccanismo di finanziamento

ERC-STG - Starting Grant

Istituzione ospitante

UNIVERSITE DE GENEVE
Contribution nette de l'UE
€ 1 408 776,00
Indirizzo
RUE DU GENERAL DUFOUR 24
1211 Geneve
Svizzera

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Regione
Schweiz/Suisse/Svizzera Région lémanique Genève
Tipo di attività
Higher or Secondary Education Establishments
Collegamenti
Costo totale
€ 1 408 776,00

Beneficiari (1)