Description du projet
Une thérapie génique pour l’encéphalopathie épileptique infantile précoce
L’encéphalopathie épileptique infantile précoce est une forme rare et grave d’encéphalopathie caractérisée par des crises ainsi que par l’absence de développement du langage et de l’acquisition de la marche. Cette affection est associée au domaine WW contenant le gène de l’oxydoréductase (WWOX) et est donc également appelée encéphalopathie épileptique liée au WWOX (WOREE). En tenant compte du fait que les nourrissons atteints de WOREE présentent un risque élevé de mourir prématurément, le projet WWOXAID, financé par l’UE, travaille sur une stratégie de thérapie génique pour ce syndrome. Au cours du projet, les chercheurs généreront et valideront les vecteurs nécessaires et travailleront sur un plan de développement commercial qui apportera ce traitement prometteur en milieu clinique.
Objectif
A Promising Treatment of WWOX Associated Neurological Disorders
WWOXAID
WWOX-related epileptic encephalopathy (WOREE) syndrome, also known as early infantile epileptic encephalopathy, 28 (EIEE28, OMIM: 616211), is a very severe epileptic encephalopathy characterized by absence of language development and acquisition of walking, early-onset drug-resistant seizures, ophthalmological involvement, and a very high likelihood of premature death. Above all, WWOXAID aims to set the basis for bringing into clinical development a treatment for WOREE syndrome affecting children in infancy. Although WOREE syndrome has very limited market prospects, since the number of known patients is low and no current active registry is available, this development is critical because there is no current treatment that could save children with WOREE. In addition to this highly humanitarian purpose, we are confident that this PoC achievement shall be also of importance for broadening the spectrum of applications of this treatment in other WWOX-related disorders. In this PoC, we will achieve several necessary steps including the generation, characterization and delivery of the vectors, securing IPRs, conducting a specific market assessment, targeting regulatory constraints, implementing a business development plan, consulting with professionals in the field and developing contacts with the industry, dedicated organizations and medical doctors.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN.
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Programme(s)
Régime de financement
ERC-POC-LS - ERC Proof of Concept Lump Sum PilotInstitution d’accueil
91904 Jerusalem
Israël