Opis projektu
Terapia genowa przeciwko wczesnej encefalopatii padaczkowej wieku niemowlęcego
Wczesna encefalopatia padaczkowa wieku niemowlęcego to rzadka, ostra postać encefalopatii charakteryzująca się występowaniem drgawek oraz brakiem rozwoju w zakresie mowy i zdolności chodzenia. Choroba ta związana jest z domeną WW zawierającą gen oksydoreduktazy (WWOX) i z tego względu nazywana jest również encefalopatią padaczkową związaną z WWOX (ang. WWOX‐related epileptic encephalopathy, WOREE). Zważywszy na fakt, że u niemowląt z WOREE istnieje duże ryzyko przedwczesnego zgonu, w ramach finansowanego przez UE projektu WWOXAID prowadzone są prace nad terapią genową dla tej choroby. Podczas trwania projektu badacze wygenerują i poddadzą walidacji niezbędne wektory oraz będą pracować nad stworzeniem planu rozwoju biznesowego, który umożliwi wprowadzenie tej obiecującej terapii do praktyki klinicznej.
Cel
A Promising Treatment of WWOX Associated Neurological Disorders
WWOXAID
WWOX-related epileptic encephalopathy (WOREE) syndrome, also known as early infantile epileptic encephalopathy, 28 (EIEE28, OMIM: 616211), is a very severe epileptic encephalopathy characterized by absence of language development and acquisition of walking, early-onset drug-resistant seizures, ophthalmological involvement, and a very high likelihood of premature death. Above all, WWOXAID aims to set the basis for bringing into clinical development a treatment for WOREE syndrome affecting children in infancy. Although WOREE syndrome has very limited market prospects, since the number of known patients is low and no current active registry is available, this development is critical because there is no current treatment that could save children with WOREE. In addition to this highly humanitarian purpose, we are confident that this PoC achievement shall be also of importance for broadening the spectrum of applications of this treatment in other WWOX-related disorders. In this PoC, we will achieve several necessary steps including the generation, characterization and delivery of the vectors, securing IPRs, conducting a specific market assessment, targeting regulatory constraints, implementing a business development plan, consulting with professionals in the field and developing contacts with the industry, dedicated organizations and medical doctors.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
ERC-POC-LS - ERC Proof of Concept Lump Sum Pilot
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) ERC-2020-PoC
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaInstytucja przyjmująca
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
91904 JERUSALEM
Izrael
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.