Projektbeschreibung
Gentherapie für die frühinfantile epileptische Enzephalopathie
Die frühinfantile epileptische Enzephalopathie ist eine seltene und schwere Form der Enzephalopathie, die durch Krampfanfälle gekennzeichnet ist. Sprachentwicklung und Gehenlernen fehlen bzw. sind gestört. Die Erkrankung ist mit der WW-Domäne assoziiert, die das Oxidoreduktase-Gen (WWOX) enthält, und wird daher auch als WWOX-assoziierte epileptische Enzephalopathie bezeichnet. Angesichts der Tatsache, dass Kinder mit WWOX-assoziierter epileptischer Enzephalopathie in hoher Gefahr eines vorzeitigen Todes schweben, arbeitet das EU-finanzierte Projekt WWOXAID an einer gentherapeutischen Strategie gegen dieses Syndrom. Im Rahmen des Projekts wird das Forschungsteam die erforderlichen Vektoren generieren und validieren sowie auf einen Geschäftsentwicklungsplan hinarbeiten, der diese vielversprechende Behandlung in die Klinik bringen wird.
Ziel
A Promising Treatment of WWOX Associated Neurological Disorders
WWOXAID
WWOX-related epileptic encephalopathy (WOREE) syndrome, also known as early infantile epileptic encephalopathy, 28 (EIEE28, OMIM: 616211), is a very severe epileptic encephalopathy characterized by absence of language development and acquisition of walking, early-onset drug-resistant seizures, ophthalmological involvement, and a very high likelihood of premature death. Above all, WWOXAID aims to set the basis for bringing into clinical development a treatment for WOREE syndrome affecting children in infancy. Although WOREE syndrome has very limited market prospects, since the number of known patients is low and no current active registry is available, this development is critical because there is no current treatment that could save children with WOREE. In addition to this highly humanitarian purpose, we are confident that this PoC achievement shall be also of importance for broadening the spectrum of applications of this treatment in other WWOX-related disorders. In this PoC, we will achieve several necessary steps including the generation, characterization and delivery of the vectors, securing IPRs, conducting a specific market assessment, targeting regulatory constraints, implementing a business development plan, consulting with professionals in the field and developing contacts with the industry, dedicated organizations and medical doctors.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
ERC-POC-LS - ERC Proof of Concept Lump Sum Pilot
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
(öffnet in neuem Fenster) ERC-2020-PoC
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Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
91904 JERUSALEM
Israel
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.