Descrizione del progetto
Nuovo farmaco genetico induce la rigenerazione cardiaca in seguito a infarto del miocardio
Le malattie cardiovascolari rappresentano la principale causa di morbilità e mortalità in tutto il mondo. Attualmente, tutti i farmaci disponibili per l’insufficienza cardiaca mirano a migliorare la funzionalità cardiaca residua, e nessuno affronta la perdita di cardiomiociti. Il progetto NICE, finanziato dall’UE, esplorerà nuovi approcci terapeutici. In precedenza il team ha identificato un microRNA umano capace di stimolare la proliferazione dei cardiomiociti; ora sintetizzerà chimicamente questo microRNA per poi formularlo in una nanoparticella lipidica (LNP199) completamente biocompatibile che protegge il microRNA dalla degradazione e promuove il rilascio intracellulare cardiaco, con l’obiettivo di indurre la rigenerazione cardiaca dopo un infarto del miocardio. NICE definirà la via ottimale per il rilascio di LNP199 confrontando tre diverse vie di somministrazione al cuore.
Obiettivo
Prompt coronary catheterization and revascularization have dramatically improved the outcome of myocardial infarction, but also have resulted in a growing number of survived patients with permanent damage of the heart, which frequently leads to heart failure. This condition is now common, expensive and lethal. All currently available drugs for heart failure are aimed at improving residual cardiac performance, while none counteracts the loss of cardiomyocytes. We aim at developing an innovative biological drug that induces cardiac regeneration after myocardial infarction by stimulating endogenous cardiomyocyte proliferation. Our past work using high throughput screenings has identified a human microRNA (hsa-miR-199a-3p) that is effective at stimulating cardiomyocyte proliferation. Expression of this microRNA in the heart using an AAV vector leads to cardiac regeneration and improvement of cardiac function after myocardial infarction in both mice and pigs. A single administration of hsa-miR-199a-3p as a synthetic molecule is sufficient to stimulate cardiac repair. This project now aims at formulating this chemically synthetized miRNA into a lipid nanoparticle (LNP199) that is fully biocompatible, protects the miRNA from degradation and promotes its cardiac intracellular delivery. By experiments in large animals, the project will define the optimal route for LNP199 delivery by comparing three different routes of administration to the heart, any of which can be adopted for application according to standard clinical procedures. Delivery of LNP199 in pigs after ischemia reperfusion followed by cardiac MRI monitoring over time will provide information on the efficacy of this treatment in a clinically applicable scenario and highlight possible side effect. Among the advantages of this regenerative approach are one-off administration, relative ease of delivery according to standard interventional procedures, stability once manufactured and likely affordable cost.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze mediche e della salute medicina di base farmacologia e farmacia farmaci
- scienze mediche e della salute medicina clinica cardiologia malattie cardiovascolari
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo programma
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
ERC-POC - Proof of Concept Grant
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2020-PoC
Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bandoIstituzione ospitante
Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
WC2R 2LS London
Regno Unito
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.