Projektbeschreibung
Neues RNA-Medikament zur Förderung der Geweberegeneration nach Herzinfarkt
Herz-Kreislauf-Erkrankungen sind weltweit die häufigste Krankheits- und Todesursache. Medikamente zur Behandlung von Herzinfarkten zielen bislang jedoch nur darauf ab, die verbleibende Herzleistung zu verbessern, statt das Absterben der Herzmuskelzellen zu verhindern. Das EU-finanzierte Projekt NICE entwickelt hier neue Therapieansätze. Zuvor hatte die Arbeitsgruppe eine humane microRNA identifiziert, die die Proliferation von Herzmuskelzellen stimuliert. Diese microRNA soll nun chemisch erzeugt und in den vollständig biokompatiblen Lipid-Nanopartikel LNP199 verpackt werden. Dieser schützt die microRNA vor Abbauprozessen und ermöglicht die intrazelluläre Abgabe, um die Regeneration von Herzmuskelzellen nach dem Herzinfarkt zu induzieren. NICE wird drei unterschiedliche Möglichkeiten der Verabreichung von LNP199 untersuchen und die optimale Variante bestimmen.
Ziel
Prompt coronary catheterization and revascularization have dramatically improved the outcome of myocardial infarction, but also have resulted in a growing number of survived patients with permanent damage of the heart, which frequently leads to heart failure. This condition is now common, expensive and lethal. All currently available drugs for heart failure are aimed at improving residual cardiac performance, while none counteracts the loss of cardiomyocytes. We aim at developing an innovative biological drug that induces cardiac regeneration after myocardial infarction by stimulating endogenous cardiomyocyte proliferation. Our past work using high throughput screenings has identified a human microRNA (hsa-miR-199a-3p) that is effective at stimulating cardiomyocyte proliferation. Expression of this microRNA in the heart using an AAV vector leads to cardiac regeneration and improvement of cardiac function after myocardial infarction in both mice and pigs. A single administration of hsa-miR-199a-3p as a synthetic molecule is sufficient to stimulate cardiac repair. This project now aims at formulating this chemically synthetized miRNA into a lipid nanoparticle (LNP199) that is fully biocompatible, protects the miRNA from degradation and promotes its cardiac intracellular delivery. By experiments in large animals, the project will define the optimal route for LNP199 delivery by comparing three different routes of administration to the heart, any of which can be adopted for application according to standard clinical procedures. Delivery of LNP199 in pigs after ischemia reperfusion followed by cardiac MRI monitoring over time will provide information on the efficacy of this treatment in a clinically applicable scenario and highlight possible side effect. Among the advantages of this regenerative approach are one-off administration, relative ease of delivery according to standard interventional procedures, stability once manufactured and likely affordable cost.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
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- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Pharmakologie und Pharmazie Arzneimittel
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Klinische Medizin Kardiologie Herz-Kreislauf-Erkrankungen
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Schlüsselbegriffe
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
ERC-POC - Proof of Concept Grant
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
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(öffnet in neuem Fenster) ERC-2020-PoC
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Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
WC2R 2LS London
Vereinigtes Königreich
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.